慢性淋巴细胞白血病治疗的真实世界证据研究：现状与展望

　　在慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗领域，随着随机临床试验的推进，ibrutinib、acalabrutinib、艾代拉里斯 和 venetoclax 等多种新疗法以及化学免疫疗法（CIT）陆续获得批准，显著改善了患者的治疗选择。然而，药物临床试验的环境与真实临床实践存在差异，为全面确认药物安全性并为卫生技术评估提供更贴近实际的数据，无论是在药物授权前还是授权后，真实世界证据（RWE）的收集都显得尤为重要。基于此，研究人员对 CLL 靶向治疗及 CIT 的 RWE 展开了范围综述。

　　研究人员检索了自 2010 年 1 月 1 日以来发表的相关研究，重点关注基于健康数据库、注册库、IV 期研究（含指定患者计划）所报告的上述治疗的结局，同时纳入在主要会议上提交的完整论文和研究摘要。经过筛选，最终选定并分析了 110 项研究，涉及的患者群体规模庞大，其中 28,880 名患者接受了依鲁替尼治疗，1424 名接受了 艾代拉里斯 治疗，751 名接受了维奈托克治疗，496 名接受了阿卡替尼治疗，还有 14,896 名患者接受了 CIT。

　　研究结果显示，在真实世界中，患者接受这些治疗的停药率普遍高于临床试验。但在有效性评估方面，由于研究中详细的病例组合（如细胞遗传学风险因素等关键信息）仅部分可得，且倾向评分的使用较少，导致难以将真实世界研究中的有效性与临床试验进行直接、可靠的间接比较。

　　尽管目前 CLL 的 RWE 存在局限性，但它仍能为患者通过新疗法预期现实治疗结果提供重要参考。为了更好地发挥 RWE 在 CLL 治疗评估中的作用，未来应大力推动真实世界研究的开展，并加强各研究机构之间的数据共享，从而更全面、准确地评估 CLL 治疗方法的有效性和安全性，为临床决策和卫生技术评估提供更坚实的依据 。

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