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伐莫洛龙与基因治疗：DMD未来治疗方向的比较时间：2025-05-23 伐莫洛龙与基因治疗作为DMD的两大前沿疗法，在作用机制、疗效及安全性上存在显著差异。伐莫洛龙通过调节糖皮质激素受体功能，减少炎症和纤维化，属于对症治疗；而基因治疗（如外显子跳跃、微小抗肌萎缩蛋白基因替代）旨在修复或绕过突变基因，属于对因治疗。
疗效方面，基因治疗在理论上更具优势。外显子51跳跃疗法（如Eteplirsen）可使约13%的DMD患者产生功能性抗肌萎缩蛋白，6MWD年下降率减缓50%。然而，其疗效高度依赖突变类型，仅适用于特定外显子缺失的患者。相比之下，伐莫洛龙适用于更广泛的DMD人群，但长期疗效可能趋于平稳。 安全性是基因治疗的瓶颈。病毒载体相关免疫反应（如肝毒性、血小板减少）发生率约5%-10%，且部分患者需终身免疫抑制治疗。伐莫洛龙则无此类风险，其不良反应多为轻度至中度，且停药后可逆。
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