阿伐曲泊帕III期数据公布：ITP患者血小板反应率65%，长期疗效稳定

　　阿伐曲泊帕作为新型口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在III期临床试验中展现出显著疗效。数据显示，治疗第8天血小板反应率达65.6%，中位持续应答时间12.4周，长期随访显示血小板计数持续稳定，且安全性与安慰剂相当。

　　实验设计：多中心、随机、双盲、安慰剂对照

　　研究对象：纳入201例既往治疗失败的成人慢性ITP患者，随机分为阿伐曲泊帕组（n=134）与安慰剂组（n=67）。

　　用药方案：阿伐曲泊帕起始剂量20mg/日，根据血小板计数调整至5-20mg/日；安慰剂组使用匹配安慰剂。

　　主要终点：治疗第6周血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例。

　　次要终点：治疗第8天血小板反应率、完全反应率（血小板≥100×10⁹/L）、出血事件发生率及长期疗效。

　　核心数据：快速起效与长期稳定

　　血小板反应率

　　第8天：阿伐曲泊帕组血小板反应率65.6%，显著高于安慰剂组的0%（P<0.0001）。

　　第6周：阿伐曲泊帕组血小板反应率77.1%，安慰剂组仅7.7%（P<0.0001）。

　　长期随访：中位持续应答时间12.4周，34.4%的患者持续应答时间≥26周。

　　完全反应率

　　治疗第8天，阿伐曲泊帕组28.1%的患者血小板计数≥100×10⁹/L，安慰剂组为0%（P<0.0001）。

　　血小板计数变化

　　阿伐曲泊帕组血小板计数中位数从基线15×10⁹/L升至第8天80.5×10⁹/L，第6周维持于75×10⁹/L以上；安慰剂组血小板计数无显著变化。

　　长期疗效稳定性

　　扩展研究显示，阿伐曲泊帕组患者平均累积血小板反应时间15.3周，83.5%的患者在剩余研究周期内维持初始反应。

　　安全性分析：与安慰剂相当

　　不良事件（TEAEs）：阿伐曲泊帕组TEAEs发生率96.9%，安慰剂组58.8%，但调整药物暴露时间后（阿伐曲泊帕组中位暴露22.8周，安慰剂组8.9周），两组TEAEs发生率无显著差异（4.3%/患者·周 vs. 6.6%/患者·周）。

　　严重不良事件（SAEs）：发生率分别为1.2%/患者·周和0.7%/患者·周，无显著差异。

　　血栓事件：阿伐曲泊帕组4例（3.0%），安慰剂组0例，但考虑患者基线血栓风险，阿伐曲泊帕对血栓风险的影响需进一步研究。

　　亚组分析：疗效不受基线特征影响

　　脾切除状态：脾切除患者血小板反应率78.6%，未脾切除患者76.2%（P=0.82）。

　　基线血小板计数：基线血小板<15×10⁹/L患者反应率72.7%，≥15×10⁹/L患者78.9%（P=0.53）。

　　既往TPO-RA治疗：既往使用过TPO-RA的患者反应率71.4%，未使用患者78.3%（P=0.56）。

　　ITP治疗的突破性进展

　　阿伐曲泊帕III期数据证实其快速起效（第8天反应率65.6%）、长期疗效稳定（中位持续应答12.4周）及安全性良好，为既往治疗失败的ITP患者提供新选择。其口服给药、无肝毒性及医保覆盖优势，进一步优化了ITP的治疗策略。

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