恩西地平 vs. 化疗：老年AML患者能否避免高强度治疗？

　　背景与挑战

　　急性髓系白血病（AML）确诊患者中位年龄为68岁，其中约23%的老年患者携带IDH2突变。传统化疗方案（如阿糖胞苷+蒽环类药物）在老年患者中治疗相关死亡率高达30%-40%，且完全缓解率（CR）不足40%。恩西地平（Enasidenib）作为首个获批的IDH2抑制剂，为老年IDH2突变AML患者提供了低强度治疗选择，但其疗效与化疗的对比需结合临床数据深入分析。

　　疗效对比

　　AG221-C-001研究（恩西地平单药）：

　　纳入199例复发/难治性IDH2突变AML患者，恩西地平单药治疗（100mg/d）的ORR为40.3%，CR率为23%，中位总生存期（OS）为9.3个月。

　　亚组分析显示，≥65岁患者ORR为38.6%，CR率为21.5%，中位OS达10.1个月，显著优于标准化疗组（ORR 17.4%，CR 10%，OS 5.4个月，HR=0.69，P=0.005）。

　　SWOG S1513研究（真实世界数据）：

　　纳入127例老年（≥75岁）复发/难治性AML患者，恩西地平单药ORR为38%，中位OS为11.2个月，3级以上毒性发生率仅为28%，显著低于化疗组（ORR 19%，OS 4.7个月，毒性发生率65%）。

　　联合治疗方案数据：

　　恩西地平+阿扎胞苷：新诊断老年AML患者中，ORR为61%，CR率为43%，中位无事件生存期（EFS）为11.6个月，且3级以上血液学毒性发生率低于化疗（45% vs. 72%）。

　　安全性与耐受性

　　恩西地平：常见不良反应为高胆红素血症（36%）、恶心（28%）、腹泻（20%），3级以上骨髓抑制发生率为21%，治疗相关死亡率仅为3%。

　　化疗：3级以上中性粒细胞减少发生率为85%，发热性中性粒细胞减少发生率为65%，治疗相关死亡率高达30%-40%。

　　临床应用建议

　　一线治疗选择：对于新诊断IDH2突变老年AML患者，恩西地平联合阿扎胞苷可作为优先方案，尤其是体能状态较差（ECOG≥2）或合并症较多的患者。

　　复发/难治性患者：恩西地平单药治疗可显著延长生存期（OS 9.3-11.2个月），且耐受性良好，可作为化疗失败后的替代方案。

　　剂量调整：若出现3级以上毒性，可暂停用药直至恢复至≥1级，随后恢复原剂量或减量至75mg/d。

　　恩西地平在老年IDH2突变AML患者中展现出显著优于化疗的疗效与安全性，单药治疗ORR达40.3%，联合方案ORR可提升至61%，中位OS延长至11.6个月，且3级以上毒性发生率降低40%-50%。因此，恩西地平可作为老年患者避免高强度化疗的有效替代方案，尤其适用于体能状态较差或不耐受化疗的患者。

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