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托沃拉非尼vs. 达拉非尼+曲美替尼:BRAF融合儿童脑瘤治疗新选择

时间:2025-06-25     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  在BRAF融合儿童低级别胶质瘤(pLGG)的治疗领域,托沃拉非尼与达拉非尼+曲美替尼的联合疗法均展现出显著疗效。然而,两者在疗效、安全性和给药方式上存在差异,为临床医生提供了不同的治疗选择。

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  疗效对比

  托沃拉非尼在FIREFLY-1试验中显示出51%的ORR,中位DoR为13.8个月。相比之下,达拉非尼联合曲美替尼在BRAF V600E突变的pLGG患者中显示出47%的ORR,中位无进展生存期(PFS)为20.1个月。尽管达拉非尼联合曲美替尼在PFS方面表现更优,但托沃拉非尼在BRAF融合患者中的疗效同样显著,且无需联合用药,简化了治疗方案。

  安全性与耐受性

  托沃拉非尼的安全性数据表明,其不良反应大多为轻至中度,且可通过剂量调整或对症治疗进行管理。而达拉非尼联合曲美替尼虽然也显示出良好的安全性,但联合用药可能增加不良反应的风险,如发热、皮疹等。此外,达拉非尼和曲美替尼的给药方式较为复杂,需要频繁调整剂量和监测不良反应。

  给药方式与便利性

  托沃拉非尼作为口服片剂或混悬剂,每周给药一次,无需考虑进食与否,大大提高了患者的依从性。而达拉非尼和曲美替尼需要每日给药,且给药前后需要禁食,对年幼的儿童来说可能具有挑战性。此外,托沃拉非尼的给药方式更为灵活,可根据患者的具体情况进行调整。

  对于BRAF融合的pLGG患者,托沃拉非尼提供了一种单药治疗的便捷选择,尤其适用于那些无法耐受联合用药或需要简化治疗方案的患者。而达拉非尼联合曲美替尼则更适用于BRAF V600E突变的患者,尤其是那些需要更高疗效的患者。

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