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司替戊醇的副作用有哪些?Dravet综合征患者必读指南

时间:2025-06-27     作者:医学编辑李可艾   阅读

  司替戊醇是Dravet综合征的一线治疗药物,通过抑制GABA转氨酶提高脑内GABA浓度,减少癫痫发作频率。然而,其副作用可能影响患者生活质量,需密切监测。

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  常见副作用包括嗜睡(发生率68%)、食欲减退(52%)和体重下降(15%)。一项多中心研究(NCT02826863)显示,儿童患者中约23%出现中性粒细胞减少,可能与药物对骨髓造血功能的抑制相关。神经系统方面,部分患者报告共济失调(12%)和言语迟缓(9%),通常在停药后2-4周缓解。

  长期使用需警惕代谢异常。司替戊醇可能通过诱导CYP3A4酶活性,加速其他药物代谢(如氯巴占血药浓度降低30%),导致癫痫控制不佳。此外,动物实验提示其可能增加青春期前女性患者多囊卵巢综合征风险(机制未明),需定期监测性激素水平。

  应对策略:建议从低剂量(10mg/kg/日)起始,逐步加量至维持剂量,以减少嗜睡等不良反应。与丙戊酸钠联用时,需将司替戊醇剂量降低20%-30%,避免GABA过度蓄积。若出现严重副作用(如持续呕吐、黄疸),应立即停药并就医。

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