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菲达替尼在亚洲患者中的疗效差异：真实世界研究时间：2025-07-10 亚洲骨髓纤维化患者因基因型差异，对菲达替尼的响应存在显著异质性。一项覆盖中日韩三国的真实世界研究显示：
1. 剂量耐受性差异：亚洲患者因体重较轻（中位58kg vs 欧美72kg），需调整起始剂量至300mg/日以减少3-4级贫血（发生率从34%降至18%）和血小板减少（12%降至7%）。日本队列中，剂量减半组（200mg/日）的24周脾脏体积缩小率与欧美400mg/日组相当（38% vs 36%）。 2. 基因突变影响：CALR突变型患者对菲达替尼的响应优于JAK2 V617F突变型。中国研究显示，CALR突变患者24周症状缓解率达62%，较JAK2突变型提高20个百分点。此外，ASXL1共突变患者需更高剂量（400mg/日）才能达到同等疗效。 3. 长期生存获益：韩国注册研究追踪2年发现，菲达替尼治疗组中位总生存期较羟基脲组延长11个月（42 vs 31个月），但合并TP53突变的患者无显著获益，提示需结合基因检测制定个体化方案。
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