阿伐曲泊帕治疗儿童ITP：73.4%患者12周内血小板显著提升

　　首都医科大学附属儿童医院联合多中心开展的回顾性研究显示，阿伐曲泊帕治疗儿童原发免疫性血小板减少症（ITP）效果显著，12周内血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例达73.4%，且安全性良好。该研究纳入2020年8月至2022年12月北京儿童医院、山东大学齐鲁医院等4家机构的34例患儿，年龄1-18岁，中位病程14个月。

　　实验设计与疗效评估

　　研究采用阶梯式给药方案：1-6岁患儿起始剂量为10mg/日，6-18岁为20mg/日，均通过食物同服以减少胃肠道刺激。主要疗效指标为血小板计数变化及出血事件发生率，次要指标包括合并用药比例及完全缓解率（血小板计数≥100×10⁹/L且无出血症状）。

　　结果显示，用药后中位血小板应答时间仅为7天，4周内总体缓解率达79.4%，完全缓解率为67.7%。其中，12例既往治疗失败或复发的难治性ITP患儿中，9例（75%）血小板计数恢复至安全水平。此外，用药12周后，合并用药比例从基线时的26.5%降至8.8%，出血事件发生率从52.9%降至8.8%。

　　安全性与用药便利性

　　研究期间未发生严重不良事件，常见不良反应为轻度头痛（11.8%）和疲劳（8.8%），发生率与成人相似。与罗普司亭和艾曲泊帕相比，阿伐曲泊帕无需空腹服用，且无需监测肝功能（仅CLD患者需调整剂量），显著提升了儿童用药依从性。

　　专家共识与临床应用

　　在2024年亚洲血液学大会上，南方医科大学南方医院叶洁瑜教授指出，阿伐曲泊帕是儿童ITP二线治疗的首选药物之一，尤其适用于激素治疗无效或不能耐受的患者。对于初诊ITP患儿，建议增加TPO水平检测以辅助诊断；对于获得稳定血液学反应的患者，需遵循阶梯式减量原则，避免血小板计数骤降。

　　目前，阿伐曲泊帕已获美国FDA和欧洲EMA批准用于儿童ITP治疗，中国虽尚未正式获批该适应症，但临床已广泛使用。复星医药表示，正在推进儿童ITP适应症的国内注册，预计2026年前完成。随着医保谈判的推进，该药有望进一步降低患者负担，为更多儿童ITP患者带来希望。

　　阿伐曲泊帕仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可选择出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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