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阿西米尼治疗T315I突变CML:耐药患者的突破性选择

时间:2025-07-14     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  T315I突变是慢性髓性白血病(CML)治疗中的重大挑战,其对伊马替尼、达沙替尼等传统酪氨酸激酶抑制剂(TKI)高度耐药,导致患者治疗选择极为有限。阿西米尼(Asciminib)作为全球首个STAMP抑制剂,通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋抑制BCR-ABL1激酶活性,为T315I突变患者提供了突破性治疗方案。

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  临床数据:高效性与持久性

  一项针对48例T315I突变CML慢性期(CML-CP)患者的I期临床试验显示,阿西米尼单药治疗(200mg每日两次)的疗效显著。治疗24周时,45.9%的患者达到主要分子反应(MMR,BCR-ABL1 IS≤0.1%),48周时MMR率提升至48.9%,且96周时MMR率仍高达84%。此外,24周时完全细胞遗传学反应(CCyR)率为42.2%,96周时至少达到MR4(BCR-ABL1 IS≤0.01%)的患者比例为28.9%。该研究的中位随访时间超过2年,患者中位治疗持续时间达18个月,56.3%的患者仍在持续治疗,证实了阿西米尼的长期疗效。

  机制优势:克服耐药性与广谱活性

  与传统TKI不同,阿西米尼通过变构机制抑制BCR-ABL1激酶,对T315I突变及其他耐药类型(如F317L、V299L)均具有强效活性。在ASCEMBL试验中,阿西米尼对T315I突变患者的MMR率达49%,中位无进展生存期(PFS)为24个月。此外,阿西米尼与达沙替尼联用可同时靶向ATP结合口袋和肉豆蔻酰口袋,早期数据显示MMR率提升至90%,为多重耐药患者提供了新策略。

  安全性与耐受性

  尽管阿西米尼在T315I突变患者中疗效显著,但其安全性仍优于传统TKI。I期试验中,3级及以上不良事件发生率为60.4%,常见不良反应包括脂肪酶水平升高(18.8%)、血小板减少(14.6%)和中性粒细胞减少(12.5%)。与泊那替尼(Ponatinib)相比,阿西米尼的动脉血栓事件累积风险仅为2.1%,显著低于泊那替尼的15%-20%。此外,阿西米尼组因不良事件导致治疗中断的比率仅为7.7%,而泊那替尼组高达26.3%。

  临床应用与指南推荐

  基于I期试验结果,美国FDA于2021年批准阿西米尼用于T315I突变CML-CP患者的二线治疗。欧洲白血病网(ELN)2024版指南将其列为T315I突变患者的首选药物之一。在中国,阿西米尼的上市申请已于2024年6月获国家药监局受理,预计将为更多耐药患者提供治疗选择。

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