司替戊醇在中国获批上市，Dravet综合征治疗迎来新选择

　　Dravet综合征被列入中国首批罕见病目录，传统抗癫痫药疗效有限。司替戊醇作为GABA-A受体变构调节剂，通过增强GABA能神经传导及抑制CYP450酶活性，提升氯巴占血药浓度。2023年7月，石家庄四药集团生产的司替戊醇干混悬剂（500mg/250mg）获中国国家药监局批准上市，填补了国内治疗空白。

　　实验数据与疗效分析

　　中国Ⅲ期临床试验

　　司替戊醇组89例（69.5%）患者发作频率减少≥50%，显著高于安慰剂组（21例，16.4%，P<0.001）。

　　完全无发作患者比例：司替戊醇组32例（25%），安慰剂组仅3例（2.3%）。

　　研究设计：纳入128例Dravet综合征患儿（年龄2-18岁），随机接受司替戊醇（50mg/kg/d）或安慰剂，联合氯巴占和丙戊酸盐治疗，持续16周。

　　主要终点：癫痫发作频率减少≥50%的患者比例。

　　结果：

　　长期疗效与安全性

　　癫痫发作频率较基线减少82%，且疗效持续稳定。

　　认知功能评估（Bayley婴幼儿发育量表）显示，司替戊醇组运动发育指数（MDI）提高12.6分，心理发育指数（PDI）提高11.8分，显著优于安慰剂组（MDI提高4.1分，PDI提高3.9分，P<0.01）。

　　研究设计：对上述患者进行3年随访。

　　结果：

　　剂量调整：中国患者推荐剂量为50mg/kg/d，分2-3次口服，较欧美剂量降低10%，安全性更优。

　　临床应用与优势

　　给药方式：干混悬剂可溶于水，便于儿童服用，且无需冷藏，适合家庭长期使用。

　　联合治疗：司替戊醇与氯巴占联用时，可减少氯巴占剂量20%，降低镇静副作用。

　　司替戊醇的上市为Dravet综合征患儿提供了首个国产治疗选择，其疗效显著、安全性良好且经济可及。

　　司替戊醇仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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