梗阻性肥厚型心肌病患者使用玛伐凯泰能改善生活质量吗？研究数据

　　梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种以心室间隔肥厚和左心室流出道梗阻为特征的遗传性心脏疾病，患者常出现呼吸困难、胸痛、心悸等症状，严重影响生活质量。玛伐凯泰（Mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过靶向抑制心肌过度收缩，为oHCM患者提供了新的治疗选择。

　　一、EXPLORER-HCM研究：

　　EXPLORER-HCM是一项全球III期随机对照试验，纳入251例NYHA心功能II-III级的有症状oHCM患者。研究结果显示，玛伐凯泰治疗组在第30周时达到主要复合终点（峰值耗氧量改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA心功能分级改善至少1级，或峰值耗氧量改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA心功能分级未恶化）的患者比例显著高于安慰剂组（37% vs 22%，P=0.0005）。此外，治疗组患者的运动后左心室流出道（LVOT）压差降低55 mmHg，静息LVOT压差降低40 mmHg，显著缓解梗阻症状。

　　患者报告的生活质量评分（通过堪萨斯城心肌病调查问卷，KCCQ）显示，玛伐凯泰治疗组在第30周时KCCQ总分较基线提高9.1分，而安慰剂组仅提高4.7分（P=0.0002）。这一数据表明，玛伐凯泰不仅改善了患者的生理功能，还显著提升了其心理健康和社会参与能力。

　　二、MAVA-LTE长期随访：

　　MAVA-LTE是EXPLORER-HCM的开放标签扩展研究，旨在评估玛伐凯泰的长期疗效和安全性。最新3.5年随访数据显示，患者的超声心动图参数和生物标志物持续改善：静息LVOT压差平均降低40.3 mmHg，Valsalva动作下LVOT压差降低55.3 mmHg，左心房容积指数（LAVI）减少5.5 mL/m²，N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平下降562 ng/L。

　　生活质量方面，66.3%的患者在第180周时达到NYHA心功能I级，46.8%的患者实现完全缓解（NYHA I级且Valsalva LVOT压差≤30 mmHg）。基于HCM症状问卷（HCMSQ）的评估显示，患者的气促评分在治疗前12周即显著改善，并持续至第180周。这些数据证实，玛伐凯泰的长期治疗可带来持续的生活质量提升。

　　三、真实世界证据：

　　中国EXPLORER-CN研究纳入81例中国oHCM患者，结果显示玛伐凯泰治疗12周后，患者的LVOT压差、NYHA心功能分级和KCCQ评分均显著改善，与全球研究结果一致。此外，VALOR-HCM研究纳入接受过室间隔减容治疗（SRT）评估的患者，发现玛伐凯泰治疗可降低58%的患者对SRT的需求，进一步证明其改善生活质量的临床价值。

　　据悉，玛伐凯泰已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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