FDA加速批准：Dordaviprone成H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤新疗法

　　2025年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予dordaviprone（商品名：Modeyso）加速批准。Dordaviprone作为一种蛋白酶激活剂，被批准用于治疗1岁及以上成人和儿童患者中那些患有携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤，且在先前治疗后病情仍进展的患者。

　　此次批准基于在美国进行的五项开放标签、非随机临床试验的综合疗效评估，试验共登记了50名成人和儿童复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者。这些试验包括ONC006 [NCT02525692]、ONC013 [NCT03295396]、ONC014 [NCT03416530]、ONC016 [NCT05392374]和ONC018 [NCT03134131]。疗效评估人群为接受单药dordaviprone治疗，且根据神经肿瘤学反应评估-高级胶质瘤（RANO-HGG）标准有进展和可测量疾病的弥漫性中线胶质瘤患者。

　　参与试验的患者需满足一定条件，包括放疗后至少90天、有足够的前抗癌疗法清洗期、Karnofsky Performance Status/Lansky Performance Status (KPS/LPS)评分≥60，以及皮质类固醇使用稳定或减少。同时，排除患有弥漫性intrinsic pontine glioma、原发性脊柱肿瘤、非典型组织学或脑脊液播散的患者。

　　主要疗效结果指标是根据RANO 2.0标准，由独立盲态中央审查（BICR）评估的总体缓解率（ORR），次要结果指标为缓解持续时间（DOR）。结果显示，ORR为22%（95%置信区间：12%, 36%），中位DOR为10.3个月（95%置信区间：7.3, 15.2）。在11名有客观缓解的患者中，73%的患者DOR达到或超过6个月，27%的患者DOR达到或超过12个月。

　　此外，dordaviprone的处方信息中还包括对超敏反应、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性的警告及预防措施，以确保患者用药安全。

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