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阿西米尼治疗慢性髓性白血病的效果,如何购买该药品?

时间:2025-08-14     作者:医学编辑李可艾   阅读

  慢性髓性白血病(CML)是一种影响血液和骨髓的恶性肿瘤,其特征是骨髓中异常白细胞的过度增殖,这些异常细胞抑制了正常血细胞的生成,导致贫血、感染和出血等症状。传统上,酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)是治疗CML的主要手段,但随着治疗的深入,部分患者会出现耐药性或不耐受的情况,这成为治疗中的一大挑战。阿西米尼(Asciminib,商品名Scemblix)作为一种新型的STAMP抑制剂,为CML患者提供了新的治疗选择,其疗效在多项临床试验中得到了验证。

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  阿西米尼的作用机制

  阿西米尼是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的抑制剂,其作用机制与传统TKIs不同。传统TKIs通过竞争性结合BCR-ABL激酶的ATP结合位点来抑制其活性,而阿西米尼则通过变构抑制机制,特异性地结合于BCR-ABL1的肉豆蔻酰口袋,从而阻断其构象变化,抑制激酶活性。这种独特的作用机制使得阿西米尼能够克服部分传统TKIs的耐药性,为那些对多种TKIs治疗无效或不耐受的患者提供了新的治疗希望。

  多项临床试验评估了阿西米尼在治疗CML中的疗效。ASC4FIRST研究是一项评估阿西米尼作为新诊断慢性期CML患者一线治疗的多中心、开放标签、随机对照的III期研究。该研究显示,在96周的随访中,阿西米尼组的主要分子反应(MMR)率达到了74.1%,显著高于对照组的52.0%。这一结果表明,阿西米尼作为新诊断CML患者的一线治疗,能够显著提高患者的分子学反应率,有助于患者更快达到治疗目标。

  对于已经接受过多种TKIs治疗但疗效不佳或无法耐受的患者,阿西米尼同样展现出了良好的疗效。一项比较阿西米尼与博舒替尼的研究显示,在156周时,阿西米尼组的MMR率为33.8%,而博舒替尼组仅为10.5%。此外,阿西米尼组的不良事件发生率和因不良事件导致的治疗中断率均低于博舒替尼组,进一步证明了其在难治性CML患者中的优势。

  阿西米尼在治疗CML中的优势不仅体现在其高效的分子学反应率上,还体现在其良好的安全性和耐受性上。由于阿西米尼的作用机制与传统TKIs不同,因此它能够克服部分传统TKIs的耐药性,为那些对多种TKIs治疗无效的患者提供新的治疗选择。同时,阿西米尼的副作用相对较轻,患者容易耐受,适合长期使用。

  在安全性方面,阿西米尼的不良反应主要包括疲劳、头痛、恶心等轻度症状,且发生率较低。在临床试验中,阿西米尼组的治疗中断率显著低于对照组,表明患者对其具有良好的耐受性。此外,阿西米尼作为一种口服药物,使用方便,降低了患者的治疗成本和时间成本。

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