玛伐凯泰：从作用机制到临床应用，全面了解这一创新药物

　　玛伐凯泰（Mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，为梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的治疗带来了革命性突破。

　　作用机制：

　　HCM的典型特征是心肌肌小节蛋白基因突变导致心肌过度收缩，进而引发左心室流出道梗阻（LVOTO）、舒张功能障碍及能量代谢异常。玛伐凯泰通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，可逆性减少肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成，使心肌从“高能量消耗的收缩状态”转向“低能耗的超松弛状态”。这一机制直接针对HCM的核心病理生理过程，而非传统药物仅能缓解症状的局限性。

　　临床研究：

　　全球III期EXPLORER-HCM研究纳入251例NYHA II-III级梗阻性HCM患者，结果显示：玛伐凯泰组第30周时Valsalva动作下LVOTG较基线降低47 mmHg（安慰剂组降低9 mmHg），NYHA心功能分级改善率达65%（安慰剂组31%），且运动耐量（通过峰值摄氧量评估）显著提升。更关键的是，长期扩展研究MAVA-LTE证实，持续治疗3.5年的患者LVOTG、NT-proBNP（心脏负荷标志物）及KCCQ生活质量评分均持续改善，且安全性良好。

　　针对中国人群的EXPLORER-CN研究进一步验证了其疗效：81例患者接受玛伐凯泰治疗30周后，LVOTG降低37 mmHg，NYHA心功能分级改善率62.5%，KCCQ评分提升14.3分，且不良事件发生率与全球研究一致。基于这些数据，玛伐凯泰于2024年4月获中国NMPA批准，用于NYHA II-III级梗阻性HCM成人患者，并于同年11月纳入医保目录，显著提升了药物可及性。

　　临床应用：

　　《2024 AHA/ACC肥厚型心肌病管理指南》将玛伐凯泰列为NYHA II-III级梗阻性HCM患者的IIa类推荐（证据等级B-R），强调其可改善运动能力和症状。《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》更明确其作为一线治疗选择。

　　玛伐凯泰在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。