米托坦在肾上腺皮质癌治疗中的地位与应用

　　肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的恶性内分泌肿瘤，年发病率约为1—2例/100万人，但恶性程度高，5年生存率不足50%。米托坦作为唯一获批的ACC靶向药物，通过抑制肾上腺皮质细胞功能与诱导细胞凋亡，在晚期及术后辅助治疗中占据核心地位。

　　米托坦的结构与杀虫剂DDT相似，可选择性蓄积在肾上腺皮质细胞中，抑制胆固醇侧链裂解酶（CYP11A1）和11β-羟化酶（CYP11B1）的活性，从而阻断皮质醇、醛固酮等激素的合成。此外，它通过诱导线粒体膜电位崩溃，激活半胱天冬酶（Caspase）级联反应，直接诱导肿瘤细胞凋亡。这种“代谢抑制+细胞毒”的双重机制，使其对ACC具有独特疗效。

　　晚期ACC治疗：对于无法手术的转移性ACC患者，米托坦是首选化疗药物。

　　术后辅助治疗：对于R0切除（完全切除）的ACC患者，米托坦辅助治疗可降低复发风险。FIRM-ACT研究纳入612例患者，结果显示米托坦辅助治疗组的5年无病生存期（DFS）为44%，显著高于对照组的29%；5年OS率分别为66%和55%。尽管亚组分析显示，低风险患者（ENAT分期I—II期）的获益有限，但高风险患者（III—IV期）的复发风险降低42%，奠定了米托坦在术后辅助治疗中的地位。

　　米托坦常见副作用包括胃肠道反应（恶心、呕吐、腹泻，发生率60%—80%）、神经系统症状（头晕、共济失调，发生率30%—50%）和肝功能异常（转氨酶升高，发生率20%—30%）

　　尽管米托坦是ACC治疗的基石，但其单药疗效仍有限。未来，随着对ACC分子机制的深入理解，米托坦的联合治疗方案有望进一步优化。

　　据悉，米托坦已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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