普纳替尼治疗T315I突变CML的长期生存数据

　　T315I突变是CML患者对第一代和第二代TKI产生耐药性的主要机制，传统化疗方案对此类患者的5年OS率不足30%。普纳替尼作为首个针对T315I突变的TKI，其长期生存数据为临床治疗提供了关键依据。

　　PACE试验（NCT01207440）：研究结果发表于《Blood》等权威期刊，并多次在国际学术会议（如ASH、EHA）上更新长期随访数据。

　　PACE试验纳入449例高度耐药CML/Ph+ ALL患者，其中T315I突变亚组的中位无进展生存期（PFS）达34个月，显著优于传统化疗的6-12个月。对于CP-CML患者，48%达到完全细胞遗传学反应（CCyR），40%实现主要分子反应（MMR）。长期随访显示，5年OS率为73%，且T315I突变患者的反应率与非突变患者无显著差异。

　　PhALLCON研究：研究结果首次公布于2023年EHA年会，并发表于《The Lancet Oncology》。

　　在针对新诊断Ph+ ALL患者的PhALLCON研究中，普纳替尼（45mg/日）联合减量化疗的微小残留病（MRD）阴性完全缓解率达34%，显著高于伊马替尼组的17%。中位随访2.7年后，普纳替尼组的中位无事件生存期（EFS）未达到，而伊马替尼组为19.7个月。对于T315I突变患者，普纳替尼的5年OS率达73%，远超传统化疗的20%-30%。

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