玛伐凯泰mavacamten治疗梗阻性肥厚型心肌病：精确剂量滴定与心功能监测的核心地位

　　玛伐凯泰（mavacamten）作为全球首个针对梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的肌球蛋白抑制剂，通过减少心肌肌球蛋白与肌动蛋白的横桥形成，显著降低左心室流出道（LVOT）压差并改善心功能。其治疗的核心在于精确剂量滴定与动态心功能监测，二者共同构成疗效与安全性的双重保障。

　　剂量滴定：从起始到维持的阶梯式调整

　　玛伐凯泰的起始剂量为2.5mg/日，口服后需根据患者反应逐步调整。治疗第4周评估LVOT压差与左心室射血分数（LVEF）：若压差<20mmHg，需暂停治疗；若压差≥20mmHg且LVEF≥50%，维持当前剂量。第8周时，若暂停治疗者LVEF恢复且无安全性问题，可重启2.5mg/日治疗；若持续治疗者LVEF稳定，则维持剂量。第12周为关键调整节点：若LVEF≥55%且压差≥30mmHg，剂量可上调至5mg/日；若LVEF在50%-55%之间或压差<30mmHg，则维持原剂量。长期治疗中，剂量调整需每12周评估一次，确保LVEF始终≥50%。

　　心功能监测：LVEF的“红线”与动态评估

　　玛伐凯泰可能降低LVEF，因此治疗前需确认基线LVEF≥55%，治疗中需通过超声心动图动态监测。若LVEF<50%，需立即中断治疗，每4周复查直至恢复至≥50%，恢复后仍以原剂量重启治疗，而非进一步减量。例如，患者在2.5mg剂量时LVEF下降，仍以2.5mg重启，避免因剂量过低影响疗效。长期研究显示，仅1.9%的患者因LVEF<50%需中断治疗，且所有患者均通过剂量调整恢复治疗，未出现永久停药案例。

　　特殊人群的个体化调整

　　肾功能不全：重度肾功能不全（eGFR<30mL/min/1.73m²）患者无需调整剂量，因玛伐凯泰主要通过粪便排泄（7%），肾脏负担较小。

　　肝功能不全：轻度至中度损害者起始剂量建议2.5mg/日，重度损害者（Child-Pugh C级）需谨慎使用。

　　老年患者：建议从较低剂量（2.5mg）开始，调整速度更缓慢，以降低低血压或心力衰竭风险。

　　玛伐凯泰在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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