玛伐凯泰：破解梗阻性肥厚型心肌病的靶向新希望

　　梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）作为一种罕见心血管疾病，40多年来始终缺乏直接作用于病源的有效治疗手段，严重威胁患者生命质量。玛伐凯泰（迈凡妥®）的出现，以全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂身份，填补了临床靶向治疗空白，为这类患者点亮了重生之光。

　　作为First-in-Class创新药物，玛伐凯泰的核心突破的是精准靶向疾病根源。oHCM的致病核心是心肌肌球蛋白与肌动蛋白异常结合，形成过量横桥导致心肌过度收缩，进而阻塞左心室流出道。玛伐凯泰通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，减少横桥形成，让过度收缩的心肌“松绑”，同时改善心肌能量代谢，从根本上缓解梗阻症状，而非单纯对症治疗。

　　临床数据彰显其卓越疗效与安全性。它能有效缓解患者晕厥、心悸、疲劳等症状，改善心脏功能和结构，延缓疾病进展，综合实现指南要求的三大治疗目标。研究显示，其安全性与安慰剂相似，耐受性良好，国内外真实世界证据均未发现新发预期外不良事件。同时，它已获得多个国内外权威指南推荐，以及突破性疗法认证、盖伦奖等多项荣誉。

　　玛伐凯泰的上市更具重要的临床与社会意义。我国确诊oHCM患者约2万人，符合适应症的成人患者约1万人，该药的引入的填补了医保目录空白，且中国价格处于全球最低区间，大幅提升了治疗可及性与公平性。它让患者摆脱了传统药物疗效有限、手术风险高的困境，不少患者用药后重新获得运动能力，回归正常生活。

　　从“对症缓解”到“对因干预”，玛伐凯泰不仅改写了oHCM的治疗格局，更承载着罕见病患者的希望。随着临床应用的不断深入，这款创新药物必将为更多梗阻性肥厚型心肌病患者带来更长、更有质量的生命旅程。

　　据悉，玛伐凯泰已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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