英国批准Tryngolza治疗家族性乳糜微粒血症综合征

　　2026年4月10日，英国MHRA批准Ionis制药的反义寡核苷酸疗法Tryngolza（olezarsen），用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），该药物此前已于2024年12月获美国FDA批准，其针对严重高甘油三酯血症的适应症正处于审评末期。

　　FCS是罕见常染色体隐性遗传代谢病，因脂蛋白脂肪酶活性缺乏或功能障碍导致乳糜微粒代谢异常，引发严重高甘油三酯血症，典型症状包括反复发作的胰腺炎、腹痛等。Olezarsen作为首款靶向载脂蛋白C-III的反义寡核苷酸药物，通过降解相关mRNA抑制其蛋白生成，提升脂蛋白脂肪酶活性，促进甘油三酯及极低密度脂蛋白清除，采用自动注射器皮下注射，每月一次80mg。

　　其获批基于Balance三期临床试验数据，66名基线平均甘油三酯2600mg/dL的FCS患者参与，结果显示80mg剂量组6个月甘油三酯降幅达42.5%，12个月降幅达57%，且急性胰腺炎发生率仅5%，远低于安慰剂组的30%。该药物安全性良好，常见轻度至中度不良反应为注射部位反应、血小板减少和关节痛，部分患者可能出现过敏反应，需及时就医。

　　据悉，Tryngolza已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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