那韦培肽YUVIWEL：软骨发育不全长效新药，美国率先上市

　　YUVIWEL（通用名：navepegritide，那韦培肽）是丹麦AscendisPharma研发的全球首款每周一次皮下注射的长效C型利钠肽（CNP）类似物，核心用于治疗儿童软骨发育不全。该药采用创新TransCon技术，作为CNP前药，可在体内持续释放活性成分，精准抑制过度激活的FGFR3信号通路，从根源解除对软骨细胞的抑制，恢复骨骼正常线性生长。

　　适应症：仅限2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全患儿，用于促进身高增长。软骨发育不全是因FGFR3基因突变导致的罕见遗传病，是最常见的侏儒症类型，传统治疗多为对症，缺乏长效对因方案。

　　上市进展：2026年2月27日获美国FDA加速批准，4月6日正式在美国上市，获7年孤儿药独占权。欧洲药品管理局（EMA）正审查其上市申请，预计2026年底获批。中国方面，维昇药业持有大中华区权益，已完成II期临床，正推进上市申报，暂未获批。

　　临床优势：对比每日注射的同类药，那韦培肽每周一次给药，大幅降低患儿痛苦与护理负担。III期试验显示，治疗52周年化生长速度达5.9cm/年，显著优于安慰剂的4.4cm/年，安全性良好。剂型为冻干粉，复溶后注射，有1.3mg、2.8mg、5.5mg三种规格。

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