贝罗司他Orladeyo全球上市现状，罕见病预防治疗药物

　　贝罗司他（Berotralstat，商品名Orladeyo）是全球首个且唯一获批的口服血浆激肽释放酶抑制剂，由BioCryst公司研发，用于预防遗传性血管水肿（HAE）发作，HAE为罕见常染色体显性遗传病，全球发病率约1/50000，因C1酯酶抑制剂缺乏或功能异常导致血浆激肽释放酶活性失控，缓激肽过度生成，引发皮肤、呼吸道、胃肠道黏膜反复水肿，喉头水肿可致命。

　　全球获批与上市范围2020年12月7日，美国FDA批准贝罗司他胶囊（150mg）上市，用于预防成人及12岁以上青少年HAE发作，为全球首个口服HAE预防药物，批准基于Ⅲ期APeX-2（NCT03485911）及长期开放标签APeX-S研究数据。2021年4月，欧盟EMA批准其上市，适应症与FDA一致。截至2025年12月，贝罗司他已在全球超过45个国家和地区获批上市，包括美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、日本等。

　　2025年12月12日，FDA批准贝罗司他口服颗粒剂型，用于2-12岁儿童HAE发作预防，成为全球首个覆盖2岁及以上HAE患者的口服预防药物，此前该年龄段仅可使用注射类药物。

　　核心临床疗效数据Ⅲ期APeX-2研究纳入120例12岁以上HAE患者，随机分贝罗司他150mg组、110mg组及安慰剂组，治疗24周。结果显示150mg组月均发作次数从基线3.1次降至1.3次，较安慰剂组降低44%；50%患者发作次数降低≥50%。长期APeX-S研究中，完成48周治疗的患者月均发作次数降至0.8次，疗效持续稳定。

　　安全性数据常见不良反应为轻至中度，包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛、胃灼热，发生率10%-20%，多在治疗初期出现，随时间缓解。严重不良反应发生率低于3%，包括肝功能异常、严重过敏反应、胰腺炎，无治疗相关死亡事件。

　　罕见病定位与临床价值贝罗司他为HAE治疗的突破性进展，此前HAE预防依赖静脉注射C1-INH或皮下注射缓激肽受体拮抗剂，给药不便且价格高昂。贝罗司他每日1次口服，显著提升患者依从性，降低治疗负担，填补口服预防空白。作为罕见病药物，获FDA孤儿药资格、突破性疗法认定及优先审评资格，体现罕见病药物研发的政策支持。

　　中国上市现状截至2026年5月，贝罗司他尚未在中国获批上市，国内HAE患者主要依赖进口注射类药物，治疗可及性低。

　　贝罗司他在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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