Avlayah替维诺福普阿尔法说明书：治疗亨特综合征神经系统症状

　　替维诺福普阿尔法（tividenofuspalfa-eknm，商品名Avlayah）是一种溶酶体糖苷氨基葡聚糖（GAG）特异性水解酶，由DenaliTherapeutics研发，2026年3月获FDA加速批准，用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型，MPSII）的神经系统症状。

　　亨特综合征是X连锁隐性遗传的溶酶体贮积症，因IDS基因突变导致艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）缺乏，GAG在脑、骨骼、心脏等器官蓄积，引发神经退行性病变、智力障碍、骨骼畸形等，传统酶替代疗法无法穿透血脑屏障，不能改善神经系统症状。Avlayah为重组IDS酶，通过与血脑屏障转铁蛋白受体结合，经受体介导跨胞吞作用进入中枢神经系统，降解脑内蓄积的硫酸乙酰肝素（HS），减轻神经细胞损伤，这是其治疗神经系统症状的核心机制。

　　适应症明确为治疗体重≥5kg、出现严重神经功能障碍前的无症状或有症状儿科患者的亨特综合征神经系统症状；使用限制为不建议与其他酶替代疗法联用。剂型为冻干粉针剂，规格150mg/瓶，为无菌无防腐剂白色至灰白色块状物。用法用量采用静脉输注，起始剂量3mg/kg每周一次，维持剂量15mg/kg每周一次；输注需在医疗机构内进行，配备心肺复苏设备，可预防性使用抗组胺药、退热药或糖皮质激素以降低输注反应风险。

　　临床疗效基于Ⅰ/Ⅱ期单臂开放试验，纳入47例3月龄至13月龄患儿，治疗24周后脑脊液HS水平平均降低91%，93%患者降至正常范围；长期随访显示认知、行为及听力功能稳定或改善，支持加速批准。

　　替维诺福普阿尔法在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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