2021年03月，美国FDA已受理belzutifan（MK-6482）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔·林道综合征（Von Hippel-Lindau disease，VHL综合征，VHL病）相关的透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者。目标日期为2021年9月15日。

　　研究结果显示，在VHL相关ccRCC患者中，belzutifan治疗表现出持久缓解，确认的客观缓解率（ORR）为36.1%（n=22/61；95%CI:24.2-49.4）。

　　VHL综合征是一种罕见的影响多器官的遗传性疾病，会使患者面临多种癌症的风险，包括肾细胞癌。癌症仍然是VHL综合征患者的主要死亡原因之一，目前还没有批准的系统性治疗方案，因此对新的治疗方案存在着迫切需求。VHL病与多个器官发生癌症的高风险相关。高达70%的VHL患者在其一生中会发展成肾细胞癌。

　　肾细胞癌（RCC）是目前最常见的肾癌类型，10例肾癌中约有9例为RCC，10例RCC中约有7例为透明细胞癌（ccRCC）。

　　belzutifan（MK-6428）是一种新型、强效、选择性、口服HIF-2α抑制剂，靶向抑制HIF-2α，阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】