SPINRAZA是一种透明、无色的溶液，剂量强度为12毫克/5毫升。

　　FDA对SPINRAZA的批准是基于ENDEARIII期研究的结果。

　　ENDEAR是一项随机、双盲、假对照临床研究，对121名婴儿期发病的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者进行了为期13个月的研究。

　　中期分析结果显示，与未接受治疗的婴儿相比，接受SPINRAZA治疗的婴儿达到了运动里程碑反应的主要终点。此外，与未经治疗的患者（43％）相比，接受SPINRAZA治疗的患者死亡比例（23％）较小。

　　该研究还表明，其他疗效终点始终有利于接受SPINRAZA治疗的婴儿。

　　第二项III期研究CHERISH对126名不能行走的晚发SMA患者进行了为期15个月的研究。

　　在这项研究中，接受SPINRAZA治疗的儿童的运动功能表现出显着且具有统计学意义的增强。

　　这种改善具有临床意义，从基线到第15个月的哈默史密斯功能运动量表扩展（HFMSE）评分平均变化4.9分的治疗差异显而易见。HFMSE是评估SMA儿童运动功能的工具。

　　SPINAZA的其他临床试验

　　开放标签扩展III期研究SHINE是针对参加ENDEAR和CHERISH研究的患者启动的。SHINE研究的目的是评估SPINRAZA的长期安全性和耐受性。

　　随后启动II期临床研究EMBRACE和NURTURE，以收集一小部分婴儿期或晚发SMA患者的SPINRAZA数据，这些患者不符合ENDEAR或CHERISH研究的年龄和其他标准。

　　NURTURE试验是一项II期开放标签研究，评估了SPINRAZA对25名症状前SMA患者的长期疗效和安全性。最近的研究结果表明，尽早持续服用SPINRAZA长达4.8年可显着提高生存率。

　　NURTURE研究已扩展到评估SPINRAZA对8岁以下儿童的持续疗效和安全性。

　　全球为期两年的IV期开放标签RESPOND临床试验评估了SPINRAZA治疗SMA婴儿和幼儿的临床结果和安全性，这些婴儿和幼儿在接受Zolgensma治疗后尚未满足临床需求。

　　中期疗效结果显示，通过平均HINE-2总分相对于基线的增加来衡量，大多数参与者的运动功能有所改善。未观察到导致试验停止的重大药物不良反应，也未发生新发现的安全问题。

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