PDGFRA D842V突变发生在5-10%的胃肠道间质瘤（GIST）患者中，而之前批准的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）对这种突变无效，导致患者预后较差。针对这一治疗挑战，本研究探讨了阿伐替尼（Avapritinib）在不可切除或转移性PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤患者中的治疗效果。

　　研究纳入了患有不可切除胃肠道间质瘤的成年患者，其中PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤患者是预先指定的亚组，包括接受≥1剂阿伐替尼治疗的患者。研究的主要终点是总体缓解率（ORR）和Avapritinib的安全性，次要终点包括临床获益率（CBR）、缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）。总生存期（OS）则作为探索性终点进行评估。

　　共有250名患者纳入安全性评估人群，其中56名患者属于PDGFRA D842V突变人群，其中有11名患者未接受过TKI治疗。中位随访时间为27.5个月。总体安全性与PDGFRA D842V突变人群之间的安全性具有可比性。

　　在PDGFRA D842V突变人群中，最常见的不良事件是恶心（38名患者[68%]）和腹泻（37名患者[66%]），有32名患者（57%）发生了认知影响。然而，Avapritinib的治疗效果显著：ORR达到91%（51/56名患者），CBR为98%（55/56名患者）。中位DOR为27.6个月（95%置信区间[CI]：17.6-未达到[NR]），中位PFS为34.0个月（95% CI：22.9-NR）。中位OS则未达到。

　　这项研究表明，使用Avapritinib靶向PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤带来了前所未有的持久临床获益，且安全性可控。因此，阿伐替尼应被视为这些患者的一线治疗选择。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】