美国食品药品监督管理局（FDA）的专家小组近日投票支持elamipretide用于治疗Barth综合征。这是一种极为罕见的遗传性疾病，目前在美国大约影响着150人。

　　截至目前，监管机构尚未批准任何针对Barth综合征的治疗方法。该疾病主要发生于男性，其典型特征为心脏异常，同时还会导致肌肉无力、运动不耐受、疲劳、心力衰竭、反复感染以及生长迟缓，并与预期寿命的缩短密切相关。

　　心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以10票对6票的投票结果，明确支持Stealth公司的elamipretide申请，并认定该药物对Barth综合征患者群体具有显著疗效。

　　支持委员会这一决定的证据包括：TAZPOWER研究的第二部分——基线对照扩展研究的积极成果，后期SPIBA-001自然历史对照研究的正面结果，以及支持性的生物标志物数据和临床前研究数据。

　　此外，elamipretide已获得FDA授予的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病资格，同时还获得了欧洲药品管理局授予的Barth综合征孤儿药资格。目前，该药物还在接受针对原发性线粒体肌病和干性老年性黄斑变性的后期临床试验评估。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。