FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂吉瑞替尼（Gilteritinib）是复发/难治性FLT3突变（FLT3 MUT）急性髓样白血病（AML）的标准治疗药物，但单独使用时很少能完全清除FLT3 MUT或诱导持久疗效。临床前模型研究显示，吉瑞替尼在FLT3 MUT AML中与Bcl-2抑制剂维奈克拉（Venetoclax）具有协同作用。

　　本研究招募了FLT3野生型和FLT3 MUT（突变扩张）急性髓系白血病患者。患者每天口服400毫克维奈克拉和80毫克或120毫克吉瑞替尼。研究的主要目标是评估安全性、确定推荐的II期剂量以及修饰的复合完全响应（MCRC）率（包括完全响应[CR]、血液计数不完全恢复的CR、CR血小板恢复不完整和形态学无白血病状态）。

　　共招募了61名患者（其中56名为FLT3 MUT），64%（56名中的36名）患者此前曾接受过FLT3抑制剂治疗。推荐的II期剂量为每天400毫克维奈克拉和120毫克吉瑞替尼。最常见的3/4级不良事件是细胞增多症（49名；80%）。不良事件导致维奈克拉和吉瑞替尼剂量中断的比例分别为51%和48%。

　　在FLT3 MUT患者中，MCRC率为75%（CR为18%；血液计数不完全恢复的CR为4%；CR血小板恢复不完整为18%；形态学无白血病状态为36%），且无论患者此前是否接受过FLT3抑制剂治疗，MCRC率相似（80% vs. 67%）。中位随访时间为17.5个月。响应的中位时间为0.9个月，中位缓解持续时间为4.9个月（95% CI：3.4至6.6）。在60%的可评估MCRC患者中，实现了FLT3分子反应（<10^-2）（25名中的15名）。FLT3 MUT患者的总体生存期为10.0个月。

　　无论此前是否暴露于FLT3抑制剂，维奈克拉和吉瑞替尼的组合均与高MCRC率和FLT3分子反应率相关。为减轻骨髓抑制，需要剂量中断。

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