研究背景

　　在晚期基底细胞癌（BCC）的治疗领域中，当患者达到临床完全缓解（cCR）之后，是否应该停止使用Hedgehog抑制剂（HHI），这一问题始终是临床上亟待解决却尚未满足的关键需求。

　　研究目的

　　本研究旨在深入探究维莫德吉（vismodegib）的摄入持续时间，具体涵盖达到临床完全缓解所需的天数（DTCR）、临床完全缓解后停止用药的天数（DTS）以及总的治疗天数（TTD），与患者无病生存期（DFS）之间存在何种内在联系。

　　研究方法

　　1. 研究规划：本研究精心设计为一项回顾性、多中心的研究项目，在意大利的7个皮肤肿瘤科同步展开。

　　2. 对象筛选：研究对象的选取严格限定在2012年至2019年期间，那些已经达到临床完全缓解（cCR），并且后续仍继续使用维莫德吉（vismodegib）进行治疗的基底细胞癌（BCC）患者。

　　3. 数据分析策略：运用Pearson相关系数（以P <.05作为具有统计学意义的标准）以及贝叶斯统计（BF10）这两种专业的数据分析方法，全面评估在整体研究人群以及因药物毒性而停用维莫德吉的R1亚组中，DTCR、DTS、TTD与DFS这几个关键指标之间的相互关系。

　　研究对象特征

　　本次研究共成功纳入了68例基底细胞癌（BCC）患者。这些患者的年龄分布跨度较大，年龄中位数为75.5岁，年龄范围在39岁至100岁之间。从性别比例来看，男性患者数量相对较多，共计43例，在总人数中所占比例为63%。同时，大部分患者并未患有Gorlin综合征，此类患者有56例，占总人数的82%。而在发病部位方面，头颈部是最为主要的发病区域，涉及患者51例，占总人数的75%。

　　研究结果

　　1. 停药状况：在所有患者达到临床完全缓解（cCR）之后，有90%（即61例患者）选择停止使用维莫德吉（vismodegib）。其中，高达82%（也就是50例患者）是由于药物毒性反应（R1）而停药，另外18%（计11例患者）则是因为疾病出现复发（R2）才决定停药。与之形成对比的是，还有10%（共7例患者）一直持续使用维莫德吉（vismodegib），直至接受最后一次随访。

　　2. 相关性剖析：

　　- 在对整个人群的数据进行详细分析后发现，无病生存期（DFS）与临床完全缓解后停止用药的天数（DTS）呈现出显著的相关性（P <.01，BF10 = 39.2），同时与总的治疗天数（TTD）也存在显著的相关性（P <.01，BF10 = 35566），然而与达到临床完全缓解所需的天数（DTCR）并无明显关联（BF10 < 0.1）。

　　- 针对因药物毒性而停用维莫德吉的R1亚组（该亚组共有50例患者）展开的深入分析，进一步验证了上述结果的可靠性。

　　- 此外，研究还发现无病生存期（DFS）与所有出现疾病复发的患者（共计38例，r = 0.44，P <.01）以及因药物毒性而停用维莫德吉后又复发的患者（这部分患者有26例，r = 0.665，P <.01）的临床完全缓解后停止用药的天数（DTS）均存在紧密联系。

　　3. 维持用药时长与DFS的关联：特别值得关注的是，当临床完全缓解（cCR）之后，维莫德吉（vismodegib）的维持使用时间超过2个月时，患者的无病生存期（DFS）明显延长。具体数据显示，维持用药时间大于2个月的患者（该组共54例），其中位无病生存期为470天；而维持用药时间小于等于2个月的患者（该组共14例），其中位无病生存期仅为175天，两组数据差异具有统计学意义（P <.01）。

　　研究结论

　　基于本次回顾性研究所得出的详实结果，我们可以明确推断，对于晚期基底细胞癌（BCC）患者而言，在达到临床完全缓解（cCR）之后，继续使用Hedgehog抑制剂（HHIs）有助于显著提升患者的无病生存期（DFS），为临床治疗提供了重要的参考依据。

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