肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者预后较差，5年生存率不足50%。传统新辅助化疗虽可提高手术成功率，但长期生存获益有限。度伐利尤单抗（Imfinzi®）作为PD-L1抑制剂，此前已获批用于尿路上皮癌的晚期治疗，此次扩展适应症标志着其在MIBC围术期治疗中的重大突破。

　　监管批准

　　2025年3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准：

　　新辅助治疗：吉西他滨+顺铂联合度伐利尤单抗，用于计划接受根治性膀胱切除术的MIBC成人患者；

　　辅助治疗：术后单药度伐利尤单抗，用于新辅助治疗后未进展的患者。

　　关键临床证据

　　III期NIAGARA试验（NCT03732677）：

　　EFS：度伐利尤单抗组中位EFS未达到（95% CI: NR-NR） vs 化疗组46.1个月（95% CI: 32.2-NR）（HR 0.68, P<0.0001）；

　　总生存期（OS）：度伐利尤单抗组中位OS未达到 vs 化疗组未达到（HR 0.75, P=0.0106）；

　　病理完全缓解率（pCR）：度伐利尤单抗组33% vs 化疗组15%（P<0.0001）。

　　设计：随机、开放标签、多中心研究，纳入1,063例未接受过全身治疗的MIBC患者（1:1随机）；

　　主要终点：无事件生存期（EFS，BICR评估）；

　　关键结果：

　　安全性

　　与既往研究一致，主要不良反应包括：

　　免疫相关毒性：甲状腺功能减退（15%）、肺炎（5%）、皮疹（4%）；

　　化疗相关毒性：中性粒细胞减少（40%）、贫血（30%）、恶心（25%）；

　　手术并发症：两组间手术延迟或取消率无显著差异。

　　剂量与给药

　　新辅助治疗：

　　体重≥30kg：度伐利尤单抗1,500mg + 吉西他滨1,000mg/m² + 顺铂70mg/m²，每3周一次，共4周期；

　　体重<30kg：度伐利尤单抗20mg/kg + 吉西他滨/顺铂（剂量按体表面积调整）。

　　辅助治疗：

　　体重≥30kg：度伐利尤单抗1,500mg，每4周一次，至多8周期或疾病复发/毒性不可耐受；

　　体重<30kg：度伐利尤单抗20mg/kg，每4周一次。

　　临床意义

　　生存获益：度伐利尤单抗方案显著降低32%的疾病进展或死亡风险，OS延长25%，为MIBC患者提供新的标准治疗；

　　病理缓解提升：pCR率翻倍，可能转化为长期生存优势；

　　治疗模式革新：开创“免疫+化疗→手术→免疫”的围术期治疗新模式，优化治疗序贯。

　　此次批准标志着MIBC治疗进入免疫治疗时代，度伐利尤单抗的“夹心疗法”有望重塑围术期治疗格局，为全球患者带来显著生存获益。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。