一、研究目的

　　局部晚期、不可切除的基底细胞癌（LA BCC）采用放疗（RT）治疗时，局部区域控制（LRC）率不尽人意。维莫德吉 作为一种在 BCC 中具有活性的刺猬通路抑制剂（HPI），能够对 BCC 起到放射增敏作用。本研究旨在评估维莫德吉 与 RT 联合治疗 LA BCC 患者的效果。

　　二、研究方法

　　本研究为多中心、单臂、II 期研究。入组的不可切除 LA BCC 患者先接受 12 周的诱导维莫德吉 治疗，随后进行 7 周的同步维莫德吉 与 RT 治疗。主要终点为治疗结束后 1 年的 LRC 发生率，次要终点涵盖客观反应、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性以及患者报告的生活质量（PRQOL）。

　　三、研究结果

　　治疗完成情况：24 例患者接受了维莫德吉 治疗，其中 5 例未能完成 12 周的诱导治疗。

　　局部区域控制率：91%（95% CI，68 至 98）的患者在 1 年时达到 LRC。

　　反应率：维莫德吉 诱导后反应率为 63%（95% CI，38 至 84），同步维莫德吉 与 RT 后反应率提升至 83%（95% CI，59 至 96）。

　　生存期：中位随访 5.7 年时，1 年 PFS 和 OS 率分别为 100% 和 96%，5 年时 PFS 和 OS 率分别为 78% 和 83%，且尚未观察到远处转移或 BCC 相关死亡。

　　不良事件：最常见的治疗相关不良事件（AE）为味觉障碍、疲劳和肌痛，分别发生在 83%、75% 和 75% 的患者身上，未发生 4 至 5 级治疗相关 AE。

　　生活质量：PRQOL 在所有分量表中均呈现出具有临床意义的改善，情绪和功能改善在治疗结束后持续一年。

　　四、研究结论

　　对于不可切除的 LA BCC 患者，维莫德吉 与 RT 的联合治疗方案可实现较高的 LRC 和 PFS 率，并能持久改善 PRQOL，为该类患者提供了一种有效的治疗选择。

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