奥维昔巴特（商品名：Bylvay®）是一种强效、选择性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，通过阻断肠肝循环中95%的胆汁酸重吸收，显著降低血清及肝脏胆汁酸水平，为进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者提供了非手术治疗的新选择。在针对6个月至18岁PFIC患者的24周双盲对照试验中，40 μg/kg/日剂量组瘙痒评分改善率达35.4%，120 μg/kg/日剂量组为30.1%，而安慰剂组仅为13.2%；血清胆汁酸水平降幅分别为67%和63%，显著高于安慰剂组的21%。长期随访数据显示，治疗72周后，53.5%的患者瘙痒完全缓解，血清胆汁酸水平持续低于基线，且无事件生存率显著高于自然史对照组。

　　该药物对PFIC不同亚型疗效存在差异：对PFIC1型和2型患者，瘙痒缓解率及胆汁酸降幅相似，但对ABCB11基因变异导致的2型PFIC（胆汁盐输出泵完全缺失）患者疗效有限，因其无法阻断非胆汁盐输出泵依赖的胆汁酸转运途径。在阿拉杰里综合征（ALGS）患者中，120 μg/kg/日剂量组瘙痒评分较基线下降40%，血清胆汁酸降幅达55%，且肝功能指标（如ALT、GGT）显著改善。

　　安全性方面，奥维昔巴特最常见的不良反应为腹泻、腹痛和肝功能指标异常，发生率约为20%-30%，但多为轻至中度且可通过剂量调整或对症治疗缓解。治疗初期需监测脂溶性维生素水平，必要时补充维生素A、D、E、K。禁忌症包括对药物成分过敏，但无绝对禁忌的疾病状态。与胆汁酸螯合剂相比，奥维昔巴特的优势在于：口服给药便利性高，无需频繁调整剂量；对瘙痒的缓解作用更持久，且可延缓肝移植需求。其局限性在于需长期用药，且对部分PFIC2型患者疗效欠佳。目前，奥维昔巴特已获FDA及EMA批准用于3个月以上PFIC及12个月以上ALGS患者，为胆汁淤积性疾病的治疗提供了重要突破。

　　奥维昔巴特仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。