胆管癌作为高侵袭性恶性肿瘤，传统化疗方案的中位无进展生存期（PFS）仅1.4个月，患者5年生存率不足10%。2021年，艾伏尼布（Ivosidenib）获美国FDA批准，成为全球首个针对IDH1突变胆管癌的靶向药物，为患者带来显著生存获益。

　　IDH1基因突变在胆管癌中占比约14%-20%，其编码的异柠檬酸脱氢酶1突变导致2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，抑制DNA去甲基化酶TET2活性，进而阻碍肿瘤细胞分化。艾伏尼布通过精准抑制突变型IDH1，降低2-HG水平超90%，恢复TET2功能，诱导肿瘤细胞向正常肝细胞分化。

　　ClarIDHy研究证实其疗效：相比安慰剂组，艾伏尼布组中位PFS从1.4个月延长至2.7个月，疾病进展风险降低63%。6个月和12个月PFS率分别为32%和22%，而安慰剂组无患者达到该标准。尽管总生存期（OS）数据因安慰剂组70.5%患者交叉用药未达统计学差异，但艾伏尼布组中位OS仍延长至10.3个月，较安慰剂组7.5个月提升37%。

　　真实世界案例进一步验证其长期疗效。一名携带IDH1 R132突变的不可切除肝内胆管癌患者，接受艾伏尼布单药治疗长达26个月，期间因局部进展行放疗干预，总PFS达20个月。另一例转移性患者PFS达13个月，且未观察到严重不良反应。安全性方面，艾伏尼布最常见不良反应为疲劳（37%）、恶心（32%）和腹泻（28%），3-4级不良反应发生率不足10%，显著低于传统化疗。

　　艾伏尼布仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。