艾伏尼布作为IDH1抑制剂，在IDH1突变急性髓系白血病（AML）治疗中展现出突破性疗效。一项针对18例复发或难治性IDH1突变MDS患者的关键性1期研究显示，艾伏尼布单药治疗的完全缓解率（CR）达38.9%，客观缓解率（ORR）高达83.3%，中位总生存期（OS）延长至35.7个月。

　　在IDH1突变AML患者中，艾伏尼布的疗效同样显著。AGILE研究显示，与安慰剂联合阿扎胞苷相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗初治IDH1突变AML患者，完全缓解率提升至47.2%，客观缓解率达62.5%，中位OS从7.9个月延长至24个月，疾病进展或死亡风险降低57%。

　　其疗效机制源于对IDH1突变的精准抑制。IDH1突变导致2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，抑制DNA去甲基化酶TET2活性，阻碍造血干细胞分化。艾伏尼布通过结合IDH1突变蛋白的变构位点，降低2-HG水平达90%以上，恢复TET2功能，促进白血病细胞分化。临床前研究显示，艾伏尼布可使白血病干细胞表面标志物CD34+CD38-细胞比例从15%降至2%。

　　安全性方面，艾伏尼布联合治疗的不良反应可控。最常见3-4级不良反应为中性粒细胞减少（45%）、血小板减少（38%）和贫血（29%），但感染发生率较低，3级以上感染仅12%。值得注意的是，艾伏尼布不会增加分化综合征风险，这是AML靶向治疗中需重点关注的并发症。

　　长期随访数据进一步验证其疗效持久性。一项研究显示，接受艾伏尼布单药治疗的IDH1突变R/R AML患者，中位持续缓解时间达18.8个月，12个月持续缓解率高达90.9%。真实世界案例中，一名62岁女性患者初诊为IDH1突变AML，经“3+7”方案诱导治疗后复发，改用艾伏尼布单药治疗，2个周期后即达骨髓完全缓解，持续缓解超2年，生活质量显著改善。

　　目前，艾伏尼布已获FDA批准用于IDH1突变R/R AML、初治IDH1突变AML（≥75岁或不耐受强化疗）及IDH1突变胆管癌的治疗。中国国家药品监督管理局已受理其新药上市申请，并纳入优先审评，有望为国内患者提供新选择。

　　艾伏尼布仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。