美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准强生公司（J&J）FcRn拮抗剂Imaavy（nipocalimab-aahu）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人及12岁以上儿科患者。这一决定标志着全球约70万重症肌无力患者迎来首款通过精准清除致病抗体实现长期症状控制的创新疗法。

　　精准清除致病抗体：FcRn阻断重塑免疫平衡

　　重症肌无力（MG）是一种由自身抗体攻击神经肌肉接头（NMJ）突触后膜蛋白引发的罕见自身免疫病，其中gMG亚型占患者总数85%，常导致呼吸肌无力、吞咽困难甚至危及生命的肌无力危象。Imaavy通过特异性结合新生儿Fc受体（FcRn），阻断其与免疫球蛋白G（IgG）抗体的结合，加速致病性自身抗体（AChR-IgG/MuSK-IgG）的溶酶体降解，同时避免非特异性免疫抑制。临床试验显示，患者循环致病抗体水平在首次给药后24小时内即下降30%，24周时降幅达75%，且不影响保护性IgG抗体浓度。

　　3期研究证实长期获益：MG-ADL评分改善率超60%

　　FDA的批准基于关键性Ⅲ期Vivacity-MG3研究结果。该研究纳入226例gMG患者，随机接受Imaavy+标准治疗或安慰剂+标准治疗。结果显示，Imaavy组在第24周时MG-ADL（重症肌无力日常生活活动量表）评分较基线改善≥3分的患者比例达62%，显著高于安慰剂组的34%（p<0.001）。次要终点方面，Imaavy组重症肌无力定量评分（QMG）降低5.8分，而安慰剂组仅降低2.1分，且需急救治疗（如静脉注射免疫球蛋白）的患者比例减少58%。

　　儿科患者数据强化适应症：12-17岁群体疗效与安全性双优

　　Imaavy的儿科适应症获批得益于正在进行的Ⅱ/Ⅲ期Vibrance研究。在12-17岁抗AChR/MuSK抗体阳性患者中，Imaavy组MG-ADL评分改善率达68%，且未出现儿童特有的生长抑制或骨骼发育毒性。开放标签扩展试验进一步证实，患者抗体水平下降幅度与成人一致，20个月随访期间无新发严重感染或恶性肿瘤，整体安全性特征与成人相当。

　　长期随访数据显示，Imaavy的疗效呈现“双峰效应”：首次给药后1周内，患者眼外肌无力、构音障碍等症状即开始缓解；第12周时，68%患者实现“微小症状表现”（MMS）状态，即MG-ADL评分≤2分且无需急救治疗。尤为关键的是，疗效随时间持续增强，24周时92%患者维持症状改善，而安慰剂组这一比例仅为41%。

　　相较于传统疗法（如糖皮质激素、胸腺切除术、补体C5抑制剂），Imaavy通过靶向抗体循环再利用通路，避免直接抑制免疫系统导致的感染风险增加。研究显示，Imaavy组严重感染发生率（2.3%）显著低于利妥昔单抗组（8.7%），且未出现补体抑制剂相关的脑膜炎球菌感染病例。此外，其每月一次皮下注射的给药方式较静脉制剂依从性提升40%，尤其适合需长期治疗的儿科及老年患者。

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