福他替尼（Fostamatinib）是首个被批准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。其活性代谢产物R406通过抑制B细胞受体和Fc受体信号传导，减少抗体介导的血小板破坏，从而稳定血小板计数。

　　临床数据与疗效评估

　　关键试验结果：

　　FIT1和FIT2两项III期临床试验显示，福他替尼治疗组18%的患者在第14-24周期间血小板水平稳定在50×10⁹/L以上，显著高于安慰剂组（0%，P=0.03）。

　　汇总分析表明，福他替尼的总缓解率显著高于安慰剂，且疗效可通过长期治疗维持。

　　长期疗效数据：

　　FIT3开放标签扩展研究中，患者中位血小板计数升至95000/μl，最高达150000/μl，且多数应答者在6周内观察到初始治疗反应。

　　救援治疗需求显著降低，福他替尼组仅30%患者需额外治疗，而安慰剂组为45%。

　　临床价值与意义

　　突破治疗瓶颈：

　　传统疗法（如糖皮质激素、TPO-RAs）对部分患者疗效有限，福他替尼为多线治疗失败的患者提供了新选择。

　　案例显示，两名患者在经历2次和9次治疗后，使用福他替尼后血小板计数稳定在≥50000/μl，且未观察到≥3级不良反应。

　　降低出血风险：

　　血小板计数稳定提升显著减少出血事件，改善患者生活质量。

　　长期随访显示，福他替尼可持续控制病情，减少对输血或急救治疗的依赖。

　　安全性与不良反应

　　常见不良反应：

　　包括腹泻（40%）、高血压（25%）、恶心（15%）及肝功能异常（ALT/AST升高）。

　　严重不良反应（如发热性中性粒细胞减少、肺炎）发生率低于1%。

　　管理策略：

　　起始剂量为100mg，每日两次，根据血小板计数调整剂量。

　　定期监测血压、肝功能及血常规，及时处理不良反应。

　　患者选择与用药建议

　　适用人群：

　　对其他治疗（如糖皮质激素、TPO-RAs）反应不足的成人慢性ITP患者。

　　排除对福他替尼或其成分过敏者，以及妊娠期妇女。

　　联合治疗潜力：

　　福他替尼可与TPO-RAs或免疫抑制剂联合使用，进一步提高疗效。

　　探索生物标志物预测疗效，优化个体化治疗方案。

　　福他替尼通过抑制SYK信号通路，显著提升ITP患者血小板计数，中位值达95000/μl，临床价值明确。其疗效持久、安全性可控，为慢性ITP患者提供了新的治疗标准。

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