免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板破坏加速和生成抑制为特征的自身免疫性疾病，传统治疗如糖皮质激素、免疫球蛋白及脾切除术的长期缓解率不足30%。福他替尼（Fostamatinib）作为全球首个获批的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，通过阻断巨噬细胞Fcγ受体介导的血小板吞噬，为多线治疗失败的ITP患者提供了突破性选择。

　　快速起效：血小板计数的动态提升

　　在两项关键III期临床试验（FIT1和FIT2）中，福他替尼展现出显著的快速起效特性。FIT1试验纳入101例既往治疗失败的ITP患者，每日两次口服福他替尼100mg，治疗24周后，18%的患者在第14-24周期间血小板计数稳定≥50×10⁹/L，而安慰剂组为0%（P=0.03）。FIT2试验中，尽管单独分析未达统计学显著性，但汇总分析显示福他替尼组的稳定缓解率显著高于安慰剂组。

　　开放标签扩展研究（OLE）进一步验证了其长期疗效：在123例参与OLE的患者中，中位治疗时间6.7个月，27例（18%）患者获得持续≥28个月的稳定反应，中位血小板计数达89×10⁹/L。值得注意的是，71例TPO受体激动剂（TPO-RA）治疗失败的患者中，34%对福他替尼产生总体缓解，证明其可突破传统疗法的耐药屏障。

　　安全性：可控的毒性谱与剂量优化

　　福他替尼的常见不良反应包括腹泻（62%）、高血压（31%）、肝酶升高（28%）和呼吸道感染（19%），但多数为1-2级，通过剂量调整或对症治疗可控制。OLE研究中，近半数患者因不良反应调整剂量（如从150mg bid降至100mg bid），但仅7%因毒性停药。严重不良反应发生率低于5%，包括发热性中性粒细胞减少（1%）、肺炎（1%）和高血压危象（1%）。

　　长期安全性数据支持其耐受性：在长达31个月的随访中，未发现新的或增加的不良事件频率。肝功能异常患者通过定期监测ALT/AST（每4周一次）可实现安全用药，而高血压患者需联合降压药管理。此外，福他替尼与TPO-RA无药物相互作用，为联合治疗提供了理论依据。

　　临床意义：填补难治性ITP的治疗空白

　　福他替尼的获批标志着ITP治疗从“免疫抑制”向“免疫调节”的范式转变。其独特机制使其尤其适用于：

　　TPO-RA耐药患者：OLE研究中34%的TPO-RA失败者获得缓解，提示Syk通路与TPO信号的互补性；

　　老年或手术禁忌患者：口服给药避免了脾切除术或静脉输注的并发症风险；

　　长期出血风险控制：稳定反应者中位血小板计数达89×10⁹/L，显著降低颅内出血等致命事件风险。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。】