患者为63岁男性，2017年9月因黑便伴呕吐就诊，CT检查提示小肠间质瘤，行十二指肠肿瘤切除术，术后病理确诊为小肠GIST，基因检测显示KIT外显子9突变（Y503_F504INSAY）。患者术后规律服用伊马替尼600 mg/日，两年内病情稳定，但2021年3月复查提示肝脏多发转移灶进展，最大直径达5.7 cm。

　　治疗经过

　　一线至三线治疗：

　　患者先后接受伊马替尼加量至800 mg/日、阿伐替尼300 mg/日治疗，但肝脏病灶持续进展，最大直径增至12.7 cm，评估为疾病进展（PD）。

　　2022年5月，患者开始接受瑞派替尼150 mg/日治疗，治疗期间主要不良反应为1级皮炎和脱发，未出现严重毒性。

　　瑞派替尼治疗疗效：

　　治疗12个月后，复查CT显示左肝病灶直径缩小至7.1 cm，病灶稳定。

　　治疗15个月时，病灶较前稳定，部分液化，最大直径约7.7 cm，评估为部分缓解（PR）。

　　手术治疗：

　　2023年8月，患者行“腹腔镜下半肝切除术（左）+腹腔镜下肝部分切除术（V段肿瘤切除）+腹腔镜下胆囊切除术”，术后病理显示GIST转移，基因检测仍为KIT外显子9突变。

　　术后继续瑞派替尼100 mg/日治疗，术后8个月复查显示肝脏残余转移病灶稳定，部分液化。

　　疗效分析

　　肿瘤退缩机制：

　　瑞派替尼作为“开关控制”抑制剂，可同时靶向KIT/PDGFRA的开关口袋和活化环，将激酶锁定在非活化状态，阻断ATP结合与磷酸化过程。

　　对KIT外显子9突变具有强效抑制作用，体外实验显示其IC50值低于10 nM，显著优于伊马替尼。

　　临床获益：

　　瑞派替尼治疗使肝脏转移灶最大直径从12.7 cm缩小至7.7 cm，退缩率达39.4%，为手术创造了条件。

　　术后病理显示病灶部分液化，提示瑞派替尼可能诱导肿瘤细胞坏死。

　　安全性优势：

　　治疗期间未出现3/4级不良反应，患者耐受性良好，避免了因药物毒性导致的治疗中断。

　　瑞派替尼在三线耐药GIST患者中表现出显著的肿瘤退缩效果，尤其适用于KIT外显子9突变患者。其良好的安全性和耐受性为手术创造了机会，延长了患者的生存期。

　　瑞派替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。