2022年，伊布替尼获得美国FDA批准，用于治疗1岁及以上、在一种或多种系统治疗失败后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿童患者，成为首个获批用于12岁以下cGVHD儿童的BTK抑制剂。此次批准基于iMAGINE 1/2期临床试验的积极结果，该研究纳入47例中位年龄13岁的患者，在第25周的总体缓解率（ORR）达60%，中位缓解持续时间为5.3个月。

　　iMAGINE研究是一项开放标签、多中心、单臂研究，评估了伊布替尼治疗1-22岁儿童和年轻成人中度或重度cGVHD患者的疗效。研究排除了仅泌尿生殖系统单器官受累的患者。结果显示，47名患者中，70%为男性，36%为白人，9%为黑人或非裔美国人。主要疗效指标为第25周的ORR，包括完全缓解率和部分缓解率。中位缓解持续时间为5.3个月，从第一次缓解到死亡或开始应用cGVHD新疗法的中位时间为14.8个月。

　　安全性方面，最常见的不良反应包括贫血（≥20%）、肌肉骨骼疼痛、发热、腹泻、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少和头痛。对于≥12岁的cGVHD患者，伊布替尼的推荐剂量为每天一次口服420mg，而对于1-12岁的cGVHD患者，推荐剂量为每天一次口服240mg/m²（最高剂量为420mg），直到cGVHD进展、潜在恶性肿瘤复发或出现不可耐受的毒性。

　　伊布替尼的获批填补了cGVHD儿童治疗领域的空白，尤其是对于12岁以下患者。此前，cGVHD的治疗以激素为主，但长期使用可能导致严重副作用。伊布替尼通过抑制BTK信号通路，减少免疫细胞的异常激活，从而减轻cGVHD症状。该药物的获批不仅为患者提供了新的治疗选择，也推动了BTK抑制剂在自身免疫性疾病领域的进一步研究。

　　伊布替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可选择出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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