Ezmekly(mirdametinib)获批:欧盟NF1患者迎来首个专属治疗药物

作者: 医学编辑李可艾 2025-07-25

  近日,欧盟委员会(EC)有条件批准了 Ezmekly(mirdametinib),用于治疗一种罕见遗传性疾病——1 型神经纤维瘤病(NF1)。

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  Ezmekly,作为默克集团医疗保健公司旗下的一款口服小分子 MEK 抑制剂,被授权用于治疗那些患有无法通过手术切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人及两岁及以上儿科患者。NF1 患者一生中罹患周围神经鞘瘤的风险高达 30% 至 50%,这些肿瘤不仅会导致严重的畸形、疼痛和功能障碍,甚至可能恶化为侵袭性极强、可能致命的恶性周围神经鞘瘤。

  由于 PN 沿神经呈浸润性生长,手术切除难度极大,约 85% 的 PN 被认为无法完全切除。而 Ezmekly 的获批,无疑为这些患者提供了一种新的治疗选择。值得一提的是,五个月前,美国食品药品监督管理局(FDA)也已批准该药物以 Gomekli 为品牌名,用于治疗相同症状。

  这一双重批准得益于 2b 期 ReNeu 试验的积极结果。试验显示,成人和儿童 NF1-PN 患者的客观缓解率分别高达 41% 和 52%。在已确认缓解的患者中,大部分成人和儿童患者的缓解期至少持续了 12 个月,部分甚至达到了 24 个月。此外,两组患者的疼痛和生活质量均得到了早期且持续的改善。

  欧盟委员会的这一决定,标志着 Ezmekly 成为欧盟首个也是目前唯一一个专门用于治疗 NF1-PN 成人和儿童的药物,为患者带来了前所未有的治疗机遇。

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