沃拉西地尼（Vorasidenib）作为一种创新的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）双重抑制剂，近年来在治疗2级星形细胞瘤方面取得了显著进展。基于INDIGO研究的突破性成果，美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年8月批准沃拉西地尼用于治疗12岁及以上携带IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤患者，这是FDA首次批准针对此类患者的全身治疗方案。

　　INDIGO研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入331例接受手术的2级星形细胞瘤患者。研究结果显示，沃拉西地尼组患者的中位无进展生存期（PFS）达27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月，风险比（HR）为0.39，表明沃拉西地尼将疾病进展或死亡风险降低了61%。此外，沃拉西地尼组至下次干预时间未达中位值，而安慰剂组为17.8个月（HR=0.26），进一步验证了其延缓疾病进展的长期获益。

　　在安全性方面，沃拉西地尼组最常见的不良反应包括疲劳（32%）、头痛（28%）、丙氨酸转氨酶升高（25%）和天冬氨酸转氨酶升高（21%），但多为1-2级且可逆。3级及以上不良反应发生率虽高于安慰剂组（22.8% vs 13.5%），但以无症状性肝酶升高为主，未观察到严重器官毒性或治疗相关死亡。研究还显示，沃拉西地尼可通过血脑屏障直接作用于脑内病灶，且无需联合放化疗即可实现疾病控制，为患者提供了更优的治疗选择。

　　沃拉西地尼的获批标志着2级星形细胞瘤治疗从“观察等待”向“主动干预”的转变。传统治疗中，患者术后常面临放化疗的副作用风险，而沃拉西地尼通过精准靶向IDH突变，显著延长了无进展生存期，同时推迟了后续干预的需求。

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