少突胶质细胞瘤是一种起源于神经胶质细胞的低级别恶性肿瘤，其中约80%的患者携带IDH1突变，IDH2突变则较为罕见。沃拉西地尼作为首个针对IDH突变的靶向药物，其独特的作用机制和临床疗效为少突胶质细胞瘤患者带来了新的希望。

　　作用机制：阻断致癌代谢通路

　　IDH1/2是细胞能量代谢的关键酶，正常功能是催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG）。然而，突变型IDH1/2（IDH1/2m）会将α-KG还原为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG通过抑制α-KG依赖的双加氧酶（如DNA去甲基化酶TET和组蛋白去甲基化酶），导致细胞DNA高甲基化和组蛋白修饰异常，最终促进肿瘤发生和进展。沃拉西地尼通过抑制突变型IDH1/2的活性，显著降低2-HG水平，从而阻断肿瘤细胞的增殖和恶性转化。

　　在INDIGO研究中，沃拉西地尼同样显著改善了携带IDH突变的2级少突胶质细胞瘤患者的预后。研究显示，沃拉西地尼组患者的中位PFS较安慰剂组延长数月，且多数患者耐受性良好。对于1p19q共缺失的少突胶质细胞瘤患者，沃拉西地尼可推迟放化疗的需求，减少治疗相关副作用（如认知功能障碍和脱发），提高生活质量。此外，沃拉西地尼的脑渗透性使其能够直接作用于脑内病灶，为手术难以完全切除的患者提供了有效的辅助治疗手段。

　　随着基因检测技术的普及，沃拉西地尼有望为更多少突胶质细胞瘤患者提供个体化治疗方案。目前，研究正在探索其与放疗、化疗或其他靶向药物的联合应用，以进一步延长生存期并克服潜在耐药性。

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