阿卡替尼——白血病患者的福音?其治疗优势与研究突破

作者: 医学编辑李可艾 2025-08-05

  慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种常见的B细胞恶性肿瘤,传统治疗方案(如化疗、免疫治疗)存在疗效有限、不良反应多等问题。阿卡替尼(Acalabrutinib)作为第二代布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,凭借其高选择性、低毒性的特点,正在重塑CLL的治疗格局,为患者带来新的治疗希望。

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  治疗优势:高选择性与低毒性

  阿卡替尼通过不可逆共价结合BTK的ATP结合位点(Cys481),特异性抑制BCR信号通路,从而阻断B细胞的恶性增殖与存活。与第一代BTK抑制剂伊布替尼相比,阿卡替尼对BTK的选择性更高,几乎不抑制EGFR、ITK等非靶点激酶,从而显著降低了房颤、出血等不良反应的发生率。

  多项临床研究证实了阿卡替尼在CLL治疗中的持久疗效。ELEVATE-TN试验(一项Ⅲ期随机对照试验)评估了阿卡替尼单药或联合奥妥珠单抗(Obinutuzumab)与苯丁酸氮芥+奥妥珠单抗方案在初治CLL患者中的疗效。结果显示,阿卡替尼单药组的中位无进展生存期(PFS)未达到,而化疗组为27.8个月(风险比HR=0.20);联合奥妥珠单抗进一步将疾病进展风险降低90%。3年总生存率(OS)高达94%,显著优于化疗组的82%。

  对于复发/难治性CLL患者,阿卡替尼同样表现出色。

  阿卡替尼在高风险CLL患者(如携带17p缺失del[17p]、TP53突变、IGHV未突变或复杂核型的患者)中同样表现出色。

  安全性与耐受性

  阿卡替尼的安全性和耐受性是其另一大优势。研究显示,约70.3%的患者经历了至少一种3级或以上的治疗相关不良反应(TEAE),其中最常见的严重不良反应包括中性粒细胞减少症(19.3%)、肺炎(9.5%)、贫血(8.4%)等。然而,这些不良反应导致治疗中断的比例较低(16.5%),主要原因是肺炎和血小板减少症。总体上,阿卡替尼显示出较好的耐受性,特别是在长期使用的情况下。

  为进一步提高阿卡替尼的疗效,研究者正在探索其与其他药物的联合治疗方案。

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  据悉,阿卡替尼已在全球多个国家上市,若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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