拉罗替尼作为全球首个获批的NTRK基因融合靶向药物，为儿童实体瘤治疗带来了革命性突破。NTRK融合是驱动肿瘤发生的“万能靶点”，可出现在婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌、神经胶质瘤等17种儿童实体瘤中，传统化疗效果有限且副作用显著，而拉罗替尼通过特异性抑制TRK蛋白活性，实现了高效低毒的治疗目标。

　　多项研究证实了拉罗替尼在儿童NTRK融合实体瘤中的显著效果。2024年发表的ADVL1823试验中，33例未接受过治疗的儿童患者（18例婴儿纤维肉瘤，15例其他实体瘤）接受拉罗替尼一线治疗，结果显示婴儿纤维肉瘤的ORR高达94%（17/18），其他实体瘤的ORR为60%（9/15），2年总生存率（OS）分别达93.8%和93.3%。另一项纳入101例患者的全球多中心研究显示，拉罗替尼一线治疗的ORR为77%，中位缓解持续时间（DoR）达59个月，中位PFS为61个月，5年OS率高达76%，且疗效不受肿瘤类型或年龄影响。

　　拉罗替尼不仅带来高缓解率，更实现了长期生存获益。在ADVL1823试验中，婴儿纤维肉瘤患者的中位PFS未达到，93.8%的患者生存超过2年；其他实体瘤患者的中位PFS为46个月，80%的患者生存超过2年。此外，拉罗替尼的“观望”策略（治疗期间无进展可暂停用药）进一步提升了生活质量。39例儿童患者进入“观望”期，中位持续时间为35个月，其中5例疾病进展后恢复治疗仍可再次缓解，凸显了其持久疗效。

　　拉罗替尼在儿童中的安全性特征优于传统化疗。全球多中心研究显示，3-4级治疗相关不良事件（TRAE）发生率为26%，主要为发热、腹痛、腹泻等，无治疗相关死亡报告。ADVL1823试验中，仅10%的患者出现3-4级TRAE，且多数为1-2级，通过剂量调整或对症支持治疗可有效管理。

　　据悉，拉罗替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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