梗阻性肥厚型心肌病（HCM）是一种以心肌过度收缩和左心室流出道梗阻（LVOTO）为特征的遗传性疾病，患者常因呼吸困难、胸痛和晕厥等症状严重影响生活质量。传统药物（如β受体阻滞剂）仅能缓解症状，无法逆转心肌肥厚。玛伐凯泰（Mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过靶向降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成，从而减少心肌过度收缩，改善舒张功能。其长期安全性已在多项研究中得到验证。

　　一、MAVA-LTE研究：

　　MAVA-LTE是一项为期5年的开放标签扩展研究，纳入231例完成EXPLORER-HCM试验的患者，持续接受玛伐凯泰治疗。中位随访166.1周（约3.2年）的数据显示：

　　心脏功能改善：静息时左心室流出道压力阶差（LVOTG）较基线降低40.3 mmHg，Valsalva动作时降低55.3 mmHg；N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）中位数降低562 ng/L，反映心脏负荷减轻。

　　症状缓解：纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善率达77.9%，EQ-5D-5L生活质量评分提升0.09分。

　　安全性：仅5例（2.2%）患者死亡，均与玛伐凯泰无关；20例（8.7%）患者出现左心室射血分数（LVEF）短暂降低至<50%，但均恢复至≥50%，未导致永久性心功能损伤。

　　一、EXPLORER-CN研究：

　　针对中国患者的EXPLORER-CN研究纳入81例有症状的梗阻性HCM患者，接受玛伐凯泰治疗30周后：

　　主要终点：Valsalva动作时LVOTG较基线降低37.0 mmHg（P<0.001）。

　　次要终点：NYHA心功能分级改善率达62.5%，堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分提升14.3分（P<0.001）。

　　安全性：不良反应发生率与全球研究一致，未报告严重治疗相关不良事件。

　　三、黑框警告与监测策略

　　玛伐凯泰的说明书标注黑框警告，提示其可能导致收缩功能障碍引起的心力衰竭。为确保安全用药，需严格遵循以下监测策略：

　　基线评估：治疗前需通过超声心动图确认LVEF≥55%。

　　定期监测：治疗开始后4周、8周和12周需重复评估LVEF和LVOTG，此后每3个月监测一次；剂量调整后需在4-8周内重新评估。

　　剂量调整：根据LVEF和LVOTG结果，剂量可灵活调整为2.5-15 mg/日，避免过度抑制心肌收缩力。

　　二、指南推荐：

　　基于长期安全性数据，玛伐凯泰已被多项权威指南推荐为梗阻性HCM的一线治疗选择：

　　2024 AHA/ACC指南：列为NYHA II-III级患者的IIa类推荐（证据等级B-R）。

　　2023 ESC指南：明确心肌肌球蛋白抑制剂为梗阻性HCM的药物治疗选择。

　　2023中国指南：推荐玛伐凯泰作为NYHA II-III级患者的一线治疗，替代传统β受体阻滞剂。

　　图卡替尼通过精准靶向HER2和穿透血脑屏障，为HER2阳性乳腺癌患者提供了突破性疗效，而仿制药的上市进一步提升了其可及性。玛伐凯泰则通过靶向心肌过度收缩的核心机制，实现了梗阻性HCM从“对症处理”到“病因治疗”的转变，其长期安全性数据为临床持续用药提供了坚实保障。

　　玛伐凯泰在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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