梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种以心室间隔肥厚和左心室流出道梗阻为特征的遗传性心脏疾病，患者常因呼吸困难、胸痛、晕厥等症状严重影响生活质量，甚至面临猝死风险。传统治疗手段以药物缓解症状或手术干预为主，但长期疗效有限。2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布的玛伐凯泰（Mavacamten）5年长期随访数据，为这一疾病的治疗带来了突破性进展。

　　MAVA-LTE研究中的EXPLORER-LTE队列追踪了231例NYHA心功能II-III级oHCM患者，其中99例完成180周（3.5年）随访。结果显示，玛伐凯泰治疗组患者的超声心动图参数与生物标志物持续改善：

　　左心室流出道压差：静息状态下，LVOT压差从基线平均55.3 mmHg降至第180周的40.3 mmHg；Valsalva动作下，压差降幅达55.3 mmHg，且改善趋势稳定。

　　心脏结构优化：左心房容积指数（LAVI）从基线平均34.5 mL/m²降至第180周的29.0 mL/m²，左心室射血分数（LVEF）均值维持在63.9%（正常范围），未出现过度抑制。

　　生物标志物变化：N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平较基线下降562 ng/L，反映心脏负荷显著减轻。

　　症状改善同样显著：第180周时，66.3%的患者达到NYHA心功能I级，46.8%实现“完全缓解”（NYHA I级且Valsalva LVOT压差≤30 mmHg）。基于HCM症状问卷（HCMSQ）的患者报告结局显示，气促评分在治疗前12周即显著改善，并持续至第180周。

　　玛伐凯泰的长期安全性与既往研究一致。180周随访中，仅8.7%的患者出现一过性LVEF<50%，均在停药后恢复至≥50%，其中14例重新启动治疗并维持疗效。未观察到新的安全性信号，如严重心律失常或肝肾功能异常。

　　玛伐凯泰作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过调节肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成，直接靶向oHCM的核心病理机制——心肌过度收缩。其5年数据证实，该药物可长期维持心脏结构与功能稳定，减少对手术的依赖。2024年《AHA/ACC肥厚型心肌病管理指南》已将其列为NYHA II-III级患者的IIa类推荐（证据等级B-R），标志着oHCM治疗进入“病因干预”新时代。

　　据悉，玛伐凯泰已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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