近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重要消息，正式批准Empaveli（pegcetacoplan）用于治疗两种罕见肾脏疾病。

　　此次获批的靶向 C3 疗法，被授权用于减少 12 岁及以上患有 C3 肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者尿液中过量的蛋白质（蛋白尿）。

　　C3G 和原发性 IC-MPGN 是较为罕见的肾脏疾病，据估算，这两种疾病在美国影响着约 5000 人。在这两种疾病中，C3 蛋白的过量沉积是疾病活动的关键标志，会引发肾脏炎症、损伤，最终导致肾脏衰竭。数据显示，约 50%的患者在确诊后的五到十年内会出现肾衰竭，严重影响患者的生活质量和生命健康。

　　Empaveli 的作用机制在于调节补体级联（人体免疫系统的重要组成部分）的过度激活。值得一提的是，它此前已在美国获批用于治疗罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

　　FDA 做出此次批准决定，是基于后期 VALIANT 试验的积极结果。在该试验中，与安慰剂组相比，Empaveli 使患者的蛋白尿降低了 68%。此外，Empaveli 还与肾功能的稳定相关，以估计的肾小球滤过率为衡量指标，同时还能大量清除以 C3 染色评估的 C3 沉积物。

　　更令人振奋的是，这些益处不仅适用于患有 C3G 和原发性 IC-MPGN 的青少年和成年患者，对于移植后疾病复发的 C3G 患者同样有效，为这些患者群体带来了新的治疗希望。

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