梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种以心肌过度收缩和左心室流出道（LVOT）梗阻为特征的遗传性疾病，传统治疗（如β受体阻滞剂、钙通道拮抗剂）仅能缓解症状，无法逆转病理机制。2024年，全球首个心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰（Mavacamten）在中国获批，为oHCM患者提供了“治标又治本”的新方案。

　　传统疗法的局限性

　　β受体阻滞剂（如美托洛尔）和钙通道拮抗剂（如维拉帕米）通过减慢心率、降低心肌收缩力缓解症状，但存在三大缺陷：

　　无法逆转病理：无法抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过度形成，LVOT压差仅降低10%-15%；

　　症状控制有限：约30%患者对药物反应不佳，仍需接受室间隔减容术（SRT）；

　　副作用明显：长期使用可能导致心动过缓、低血压或便秘。

　　玛伐凯泰：靶向心肌肌球蛋白的突破

　　玛伐凯泰通过与心肌肌球蛋白ATP酶活性位点可逆性结合，减少横桥形成，从而降低心肌收缩力、改善舒张功能。其作用机制具有三大优势：

　　精准靶向病理：直接抑制肌球蛋白超松弛状态失调，从根源上减轻LVOT梗阻；

　　疗效显著：EXPLORER-HCM研究显示，玛伐凯泰可使LVOT压差降低55.3 mmHg，67%患者NYHA心功能分级改善≥1级；

　　长期安全：3.5年随访显示，玛伐凯泰组严重不良事件发生率与安慰剂组相当，LVEF下降患者停药后均恢复。

　　临床证据与指南推荐

　　EXPLORER-CN研究：纳入54例中国oHCM患者，治疗30周后，患者峰值摄氧量（pVO₂）提升1.8 mL/kg/min，6分钟步行距离（6MWD）增加50米，生活质量评分（KCCQ-CSS）提高10.2分；

　　VALOR-HCM研究：玛伐凯泰应用16周使82%患者不再符合SRT指征，显著降低手术需求；

　　指南更新：2024年KDIGO指南推荐玛伐凯泰用于NYHA II-III级oHCM患者，尤其适用于药物无效或无法耐受手术者。

　　玛伐凯泰在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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