司替戊醇（Stiripentol）是一种具有独特抗癫痫机制的药物，目前已被批准作为氯巴占和/或丙戊酸盐的辅助治疗，用于控制与Dravet综合征（Dravet Syndrome, DS）相关的难治性癫痫发作。然而，其在非Dravet综合征的其他类型耐药性癫痫中的应用仍缺乏充分证据。为评估其在更广泛患儿群体中的临床价值，西班牙某医疗中心开展了一项单中心、回顾性、观察性研究，共纳入35例年龄在15岁以下、开始使用司替戊醇的患者，其中包括18例Dravet综合征患儿和17例非Dravet癫痫患儿。

　　研究结果显示，患儿开始用药时的中位年龄为52个月（约4岁4个月），年龄跨度从4个月至15岁。值得注意的是，非Dravet组中有高达76.5%的患儿被诊断为发育性和癫痫性脑病（DEE），提示该人群具有严重的神经发育障碍和多重药物抵抗特征。经过三个月的附加治疗后，76.5%的非Dravet患者和61.1%的Dravet患者报告癫痫发作频率有所改善（p=0.30）；而实现癫痫发作减少≥50%的比例分别为58.8%和44.4%（p=0.40），两组中均有约20%的患儿达到无发作状态。此外，司替戊醇对多种发作类型均显示出控制效果，表明其可能具备广谱抗癫痫潜力。

　　Kaplan-Meier生存分析进一步揭示，Dravet综合征患儿持续用药的中位时间为120个月，显著长于非Dravet组的16个月（p=0.012），反映出Dravet患者对该药更好的长期耐受性和疗效维持能力。除控制发作外，约60%的患儿在认知功能和临床整体印象量表（CGI）评分上有所提升，19.2%的患儿睡眠质量得到改善，凸显其对生活质量的积极影响。

　　在急性期管理中，5例患儿在癫痫持续状态（SE）期间接受急性司替戊醇治疗（剂量6.7–100 mg/kg/天），中位0.5天内成功终止发作，显示其快速起效潜力。安全性方面，不良事件多为轻至中度，发生率分别为47.1%（非Dravet组）和41.2%（Dravet组），总体耐受良好。更有6例非Dravet患儿（35.3%）在病情改善后成功减停至少一种其他抗癫痫药。

　　综上，司替戊醇不仅对Dravet综合征有效，在其他耐药性癫痫中也展现出良好的综合疗效与安全性，值得在临床实践中进一步推广应用。

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