目的

　　评估司替戊醇（STP）在由SCN1A基因突变引起的Dravet综合征患者中对癫痫发作频率和持续时间的改善效果，并分析其安全性。

　　方法

　　本研究为一项2023年开展的描述性回顾性研究，共纳入44例经临床及基因检测确诊为Dravet综合征且携带SCN1A突变的患者。数据通过系统病历审查以及使用预结构化问卷对患儿照护者进行访谈获取。收集的信息包括：首次癫痫发作年龄、具体的SCN1A基因变异类型、开始STP治疗前的癫痫发作持续时间、启动STP时的年龄、STP治疗前后6个月内的癫痫发作频率与持续时间变化，以及合并使用的抗癫痫药物情况。

　　结果

　　在接受STP治疗的患者中，25例（56.8%）报告癫痫发作频率显著减少（定义为发作次数下降≥50%）；

　　12例（27.3%）表现为轻度至中度减少（发作次数下降<50%）；

　　仅7例未见明显改善；

　　联合使用丙戊酸（Valproate）和氯巴占（Clobazam）的患者中，几乎所有病例均观察到更明显的癫痫控制效果；

　　关于安全性，34例（77.3%）患者报告至少一种不良事件，但均为轻度至中度，无致死或危及生命事件；

　　最常见的不良反应为嗜睡（20例，45.5%）；

　　其次为行为改变、躁动、易怒和多动（18例，40.9%）；

　　多数不良反应在用药初期出现，部分随治疗时间延长有所缓解。

　　结论

　　本回顾性研究表明，超过80%的Dravet综合征患者在使用司替戊醇后癫痫发作频率或持续时间有所减轻，其中过半数实现显著改善。STP在该人群中表现出良好的总体耐受性，未发现严重安全性问题。常见不良反应以嗜睡和行为相关症状为主，可控且可逆。研究结果支持STP作为Dravet综合征的一种潜在有效辅助治疗选择，尤其在与Valproate和Clobazam联用时可能具有协同效应。未来需开展前瞻性、对照研究进一步验证其疗效并探索最佳用药策略。

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