他泽司他（通用名：tazemetostat，商品名：Tazverik）是2020年1月获美国FDA加速批准、2025年3月获中国NMPA批准的全球首个口服选择性EZH2甲基转移酶抑制剂，用于EZH2异常相关肿瘤的靶向治疗。

　　他泽司他的核心作用机制为选择性、不可逆抑制EZH2甲基转移酶活性，通过结合EZH2催化结构域，阻断H3K27me3生成，解除抑癌基因沉默，恢复肿瘤细胞正常基因表达，抑制肿瘤增殖、侵袭与转移，诱导肿瘤细胞凋亡；其对EZH2的抑制效力是其他甲基转移酶的100倍以上，可特异性抑制EZH2突变体，精准靶向EZH2异常肿瘤，脱靶效应低。

　　他泽司他的获批适应症为EZH2突变阳性复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者、16岁及以上不可切除转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）患者，中国获批适应症为EZH2突变阳性复发/难治性FL，为上述EZH2相关肿瘤提供标准靶向治疗方案。

　　EZH2相关肿瘤的靶向治疗策略以精准筛选、单药或联合治疗、全程监测为核心，分肿瘤类型制定个体化方案，所有策略均基于临床试验数据与官方指南推荐。

　　滤泡性淋巴瘤（FL）治疗策略：FL中EZH2突变率约20%，主要为Y646、A682位点功能获得性突变，驱动肿瘤增殖。一线治疗：EZH2突变阳性晚期FL，可选择他泽司他联合利妥昔单抗，III期FLYER试验显示，联合治疗中位无进展生存期（PFS）达28.9个月，优于传统化疗联合利妥昔单抗（15.6个月）。复发/难治性治疗：单药他泽司他为标准方案，II期EZH2-101试验显示，EZH2突变阳性复发/难治性FL客观缓解率（ORR）达69%，中位缓解持续时间（DOR）10.9个月；野生型EZH2患者ORR为35%，可用于无替代方案患者。

　　上皮样肉瘤（ES）治疗策略：ES为罕见侵袭性软组织肉瘤，90%以上患者存在EZH2过度表达或突变，传统化疗ORR＜15%，预后极差。他泽司他单药为不可切除晚期ES标准治疗，II期试验显示，ORR达15%，疾病控制率（DCR）达40%，中位PFS5.5个月，中位总生存期（OS）19.1个月，显著延长生存期，改善生活质量。

　　其他EZH2相关肿瘤探索策略：弥漫大B细胞淋巴瘤（EZH2突变率10%-15%）、恶性胸膜间皮瘤、尤文肉瘤等，II期临床试验显示他泽司他单药或联合免疫检查点抑制剂（如帕博利珠单抗）具有一定抗肿瘤活性，ORR20%-30%，为后线治疗提供新选择，目前仍在III期临床试验验证中。

　　用法用量与治疗周期：标准剂量为800mg，每日两次，口服，空腹或随食物服用，整片吞服，不可咀嚼、压碎或掰开，持续治疗至疾病进展或不可接受毒性。剂量调整：3级血小板减少、贫血或中性粒细胞减少，暂停用药至恢复至≤2级后减量至600mg每日两次；4级血液毒性或3级以上非血液毒性，永久停药。

　　疗效监测与安全性管理：治疗期间每8周复查影像学评估疗效，每4周复查血常规、肝肾功能；常见不良反应为疲劳、恶心、腹泻、血小板减少、贫血，多为1-2级，对症处理可缓解；特殊关注不良反应为严重感染、继发性恶性肿瘤，需定期监测，及时干预。

　　他泽司他作为全球首个EZH2抑制剂，通过表观遗传调控精准治疗EZH2突变阳性滤泡性淋巴瘤、上皮样肉瘤等肿瘤，治疗策略以精准筛选、个体化单药或联合治疗为核心，疗效显著、安全性可控。

　　据悉，他泽司他已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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